L’angio-œdème héréditaire (AOH) est habituellement pris en charge avec des traitements prophylactiques injectables qui peuvent parfois être lourds pour les adolescents. Le bérotralstat est une option de traitement prophylactique administré par voie orale une fois par jour, qui permet de réduire significativement le taux des crises d’AOH par rapport au placebo. Nous présentons ici les résultats d’efficacité et de tolérance du bérotralstat chez les patients adolescents atteints d’AOH qui ont été recrutés dans l’étude APeX-S, toujours en cours (NCT03472040).

Les patients ont reçu, en ouvert, soit une dose de bérotralstat de 150mg, soit de 110mg. La tolérance et l’efficacité à long terme ont été évaluées. La satisfaction des patients à l’égard du traitement a été évaluée à l’aide du Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM ; scores de 0 à 100) ; des scores plus élevés indiquent une plus grande satisfaction.

Vingt-deux patients adolescents (âgés de 12 à 17 ans) atteints d’AOH ont été recrutés et 12 patients ont complété 6 mois de traitement par bérotralstat 150mg. Le taux moyen des crises (±SD) au premier mois était de 0,5 (±1,4) crises par mois et s’est maintenu à ce niveau au cours des 5 mois suivants (taux moyen des crises à 6 mois : 0,6 [±1,16] crises par mois). Des résultats similaires ont été observés avec les taux médians des crises. Le taux médian était de 0 crise par mois au cours des 6 mois de traitement. L’utilisation moyenne de médicaments à la demande était de 0,2 (±0,39) doses par mois au premier mois et s’est maintenu à ce niveau au cours des 6 premiers mois de traitement (au 6^e mois : 0,3 [±0,89] doses par mois) pour ces patients. Des améliorations ont été observées dans tous les domaines du TSQM. De l’inclusion jusqu’au 6^e mois (M6), des améliorations ont été observées en matière de commodité (score total 82 à M6), d’efficacité (score total 87 à M6), de satisfaction globale (score total 86 à M6) et d’effets secondaires (score total 100 à M6). Les effets indésirables les plus courants étaient la diarrhée, les maux de tête, la grippe, la sinusite, l’inconfort abdominal, la rhinopharyngite, un malaise vagual, l’infection des voies urinaires et les vomissements.

Les patients adolescents traités par bérotralstat oral 150mg ont maintenu de faibles taux des crises dans l’étude APeX-S. En outre, les patients ont signalé une amélioration de la satisfaction, faisant du bérotralstat une option de traitement prophylactique précieuse et potentiellement moins contraignante pour les patients adolescents.