Le mélanome a bénéficié ces dernières années d’innovations thérapeutiques qui ont amélioré la survie des patients. La France a mis en place des dispositifs d’accès rapide aux innovations avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) : autorisation temporaire d’utilisation (ATU) et recommandation temporaire d’utilisation (RTU).

Nous décrivons l’ensemble des processus décisionnels qui ont conduit à la non-publication des arrêtés de prise en charge de trois RTU en thérapie adjuvante du mélanome : nivolumab, pembrolizumab et l’association dabrafénib et tramétinib, et nons analysons le devenir de ces médicaments pour quantifier la perte de chance.

Le 3 août 2018, l’Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM) publie trois RTU dans le mélanome en situation adjuvante : le nivolumab, le pembrolizumab et l’association dabrafénib et tramétinib. Ces traitements ont démontré des réductions du risque de récidive de 35 %, 43 % et 55 % pour des populations cibles de 2200, 1900 et 650 patients/an. Malgré un avis favorable au remboursement de la Haute Autorité de santé (HAS), les arrêtés de prise en charge ne seront jamais publiés, interdisant l’utilisation en amont de l’AMM de ces produits, et privant les patients d’une potentielle guérison.

Malgré un avis favorable des scientifiques et des agences sanitaires pour une mise à disposition rapide d’une innovation, le code de la santé publique n’engage pas sur l’automaticité d’une prise en charge par la collectivité. La réforme de l’accès à l’innovation mise en application le 1^er juillet 2021 pourrait permettre d’appréhender cette problématique.

Melanoma has benefited in recent years from therapeutic innovations, which have improved overall survival of patients. France has developed a regulatory arsenal allowing faster access to innovative drugs before marketing authorization: temporary authorization for use (ATU) and temporary recommendation for use (RTU).

We describe here the decision-making processes that led to the non-publication of the decree on the funding of three RTU in adjuvant melanoma therapy: nivolumab, pembrolizumab and the combination of dabrafenib and trametinib, and we analyse the fate of these drugs in order to quantify the potential loss of chance.

On 03AUG2018, the French National Agency for Medicines and Health Product Safety (ANSM) published 3 RTU in order to give rapid access to major innovations in adjuvant melanoma therapy: nivolumab, pembrolizumab and the combination of dabrafenib and trametinib. These drugs have respectively demonstrated reductions in the risk of recurrence by 35 %, 43% and 55% for target populations of 2200, 1900 and 650 patients per year. Despite a favourable opinion on reimbursement from the French National Authority for Health (HAS), the decrees on reimbursement will never be published, prohibiting the use of these products before the marketing authorisation, and depriving many patients of a potential cure.

Despite a favourable opinion from scientists and health agencies for the rapid availability of a drug, the French public health code does not systematically imply access to a therapeutic innovation. The reform of access to innovation implemented on 01JUL2021 may help tackle this issue.