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Repositionnement des médicaments : de la découverte d’un effet pharmacologique utile à la mise à disposition du traitement pour le patient - 25/01/23

Doi : 10.1016/j.therap.2022.12.001 
Dominique Deplanque a, , Christine Fetro b, Antoine Ferry c, Philippe Lechat d, e, Terence Beghyn f, 1, Claude Bernard e, 1, Antoine Bernasconi g, 1, Hugues Bienayme h, 1, Céline Cougoule i, 1, Joanie Del Bano j, 1, Claire Demiot k, 1, Bénédicte Lebrun-Vignes l, 1
a Université Lille, Inserm, CHU Lille, centre d’investigation clinique (CIC) 1403, 59000 Lille, France 
b Fondation Maladies Rares, 75014 Paris, France 
c Laboratoires CTRS, 92200 Neuilly-sur-Seine, France 
d Université Paris-cité, service de pharmacologie et toxicologie, hôpital européen Georges-Pompidou, 75015 Paris, France 
e Agence générale des équipements et des produits de santé (AGEPS), Assistance publique–Hôpitaux de Paris, 75005 Paris, France 
f APTEEUS SAS, campus Institut Pasteur, 59000 Lille, France 
g Laboratoires SERB, 75008 Paris, France 
h ORPHELIA Pharma, 75005 Paris, France 
i Institut de pharmacologie et de biologie structurale (IPBS), université de Toulouse, CNRS, université Toulouse III – Paul-Sabatier (UPS), 31400 Toulouse, France 
j Aix-Marseille université, AP–HM, Inserm, DHUNE, Inst Neurosci Syst, service de pharmacologie clinique et pharmacovigilance, Thelonius Mind, 13000 Marseille, France 
k UR 20218-NeurIT, faculties of medicine and pharmacy, university of Limoges, 87025 Limoges, France 
l Service de pharmacologie et centre régional de pharmacovigilance, hôpital Pitié-Salpêtrière, groupe hospitalier, AP–HP, Sorbonne université, 75013 Paris, France 

Auteur correspondant. Département de pharmacologie médicale, faculté de médecine, 59045 Lille cedex, France.Département de pharmacologie médicale, faculté de médecineLille cedex59045France

Résumé

Le repositionnement sur une nouvelle indication d’un médicament déjà sur le marché peut être l’occasion de répondre rapidement à un besoin thérapeutique non encore couvert, en particulier dans le cadre des maladies rares ou négligées, ou encore d’une urgence sanitaire. Cependant, à chaque étape, des difficultés peuvent survenir qui empêcheront la mise à disposition du médicament repositionné. Au-delà du hasard ou d’une stratégie systématique de détection d’un effet pharmacologique utile, la mise en œuvre des étapes précliniques et cliniques est parfois rendue délicate par la difficulté d’accès à la molécule et à son dossier pharmaceutique. Par ailleurs, des résultats cliniques pertinents ne seront pas toujours suffisants à garantir l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché ou des modalités de prise en charge satisfaisantes pour les patients. Outre la description de ces différents freins, la table ronde a été l’occasion de proposer des recommandations à même de les lever, notamment la création d’une structure en partenariat public-privé, dotée de financements suffisants afin de pouvoir proposer un accompagnement individualisé des projets jusque et y compris la demande de mise sur le marché.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Repositionnement, Autorisation de mise sur le marché, Maladies rares, Dispositif d’aide, Besoin thérapeutique


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Vol 78 - N° 1

P. 1-9 - janvier 2023 Retour au numéro
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  • Drug repurposing: From the discovery of a useful pharmacological effect to making the treatment available to the patient
  • Dominique Deplanque, Christine Fetro, Antoine Ferry, Philippe Lechat, Terence Beghyn, Claude Bernard, Antoine Bernasconi, Hugues Bienayme, Céline Cougoule, Joanie Del Bano, Claire Demiot, Bénédicte Lebrun-Vignes

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