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Cohorte nationale de patients emphysémateux déficitaires en alpha-1 antitrypsine - 30/04/08

Doi : RMR-12-2005-22-6-0761-8425-101019-200530093 

G. Thabut * [1]

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État des connaissances

L'évolution naturelle et la prise en charge thérapeutique optimale de l'emphysème associé au déficit en alpha-1 antitrypsine sont mal connues. Cette cohorte de patients emphysémateux déficitaires en alpha-1 antitrypsine a pour objectif de décrire les caractéristiques de ces patients et d'étudier les facteurs associés à l'évolution de leur pathologie.

Matériels et méthodes

Il s'agit d'une étude de cohorte prospective multicentrique, incluant tous les patients en France métropolitaine, présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine associé à un emphysème (diagnostic au TDM) et à un trouble ventilatoire obstructif. Tous les pneumologues seront sollicités. Les patients répondant aux critères d'inclusion seront suivis tous les 6 mois pendant 5 ans. Des données cliniques, spirométriques, ainsi que des données relatives à la qualité de vie et à la prise en charge thérapeutique des patients seront recueillies. Le critère de jugement principal sera le VEMS. Les critères de jugement secondaires seront : la qualité de vie, les exacerbations nécessitant une hospitalisation et la mortalité.

Résultats attendus et perspectives

L'inclusion de 300 à 500 pa-tients est attendue. A terme, l'incorporation de cette cohorte dans l'AIR (Alpha-antitrypsin International Registry) permettra d'accroître la puissance statistique. Cette étude pourra aussi servir de base à la réalisation d'essais prospectifs et au développement de projets de recherche.

National cohort of patients with emphysema and alpha-1 antitrypsin deficiency

Background

The natural history and optimal therapeutic management of emphysema associated with alpha-1 antitrypsin deficiency are poorly understood. The purpose of this cohort of patients with emphysema associated with alpha-1 antitrypsin deficiency is to describe their characteristics and to study the factors associated with the evolution of their pathology.

Materials and methods

It is a multicentre, prospective, cohort study including all the patients in metropolitan France with alpha-1 antitrypsin deficiency associated with emphysema (diagnosed by CT scanning) and an obstructive ventilatory defect. All respiratory physicians will be approached. Patients meeting the inclusion criteria will be followed up every 6 months for 5 years. Clinical and spirometric data as well as those relating to quality of life will becollected. The principal criterion will be FEV1; the secondary criteria: quality of life, exacerbations requiring hospitalistion and mortality.

Expected results and viewpoints

300-500 patients are expected to be included. At the conclusion incorporation of this cohort into AIR (Alpha-antitrypsin International Registry) will increase the statistical power. This study could also provide the base for prospective trials and research projects.


Mots clés : Emphysème , BPCO , Alpha-1 antitrypsine , Cohorte , Qualité de vie

Keywords: Emphysema , COPD , Alpha-1 antitrypsin , Cohort , Quality of life


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Vol 22 - N° 6

P. 1053-1057 - décembre 2005 Retour au numéro
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