Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des maladies clonales des cellules souches qui touchent principalement les personnes âgées. Ils sont classés en SMD à faible et à haut risque selon des systèmes de notation pronostique. Chez les patients à haut risque, les traitements doivent viser à modifier l’évolution de la maladie en évitant la progression vers une leucémie myéloïde aiguë, et donc à améliorer la survie. La greffe de cellules souches reste le seul traitement curatif lorsqu’elle est possible, mais cela concerne une petite minorité de patients. Le traitement repose principalement sur les agents hypométhylants (HAM). Notre compréhension de la biologie des SMD a conduit au développement de médicaments ciblant des processus cellulaires clés tels que l’apoptose ou les modifications post-traductionnelles des protéines, le microenvironnement et les mutations génétiques. Actuellement, les nouveaux médicaments sont principalement testés en association avec les HMA dans plusieurs essais cliniques et, si pour le moment aucun n’a obtenu d’Autorisation de mise sur le marché (AMM), de nombreuses molécules semblent prometteuses.

Myelodysplastic syndromes (MDS) are clonal stem cell diseases that primarily affect the elderly. They are classified into low- and high-risk MDS according to prognostic scoring systems. In high-risk patients, treatment should aim to modify the course of the disease by preventing progression to acute myeloid leukemia, and thus improve survival. Stem cell transplantation remains the only curative treatment when possible, but this concerns a small minority of patients. Treatment is mainly based on hypomethylating agents (HMA). Our understanding of the biology of MDS has led to the development of drugs targeting key cellular processes such as apoptosis or post-translational modifications of proteins, the microenvironment and genetic mutations. Currently, new drugs are mainly tested in combination with HMAs in several clinical trials and, although none has yet obtained marketing authorization, many molecules seem promising.