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Rapport 23-22. Médicaments anti cancéreux onéreux : Disponibilité et soutenabilité économique - 20/12/23

Expensive cancer drugs: Availability and economic sustainability

Doi : 10.1016/j.banm.2023.11.009 
François Guilhot , Jacques Rouësse, Gilles Bouvenot, Brigitte Dreno, Thierry Facon, Norbert Claude Gorin, Yves Juillet, Jean-Yves Blay, Pierre Le Coz, Richard Villet

au nom d’un groupe de travail rattaché aux Commissions 8 et 21

  Groupe de travail « Les problèmes posés en cancérologie par les nouvelles molécules onéreuses » coordonné par Jacques Rouëssé (président), Gilles Bouvenot, Jean-Yves Blay et François Guilhot (secrétaire). Membres du groupe de travail: Jacques Rouëssé, François Guilhot, Jean-Yves Blay, Gilles Bouvenot, Claude Huriet, Pierre Le Coz, Jean Paul Tillement, Richard Villet, Brigitte Dréno, Thierry Facon, Norbert Claude Gorin, Yves Juillet, Francis Megerlin, Jean Sassard, Jean-Pierre Triboulet.

 Académie nationale de médecine, 16, rue Bonaparte, 75006 Paris, France 

Auteur correspondant.

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Résumé

Le traitement des cancers vient de connaitre en 20 ans une révolution médicale liée à la mise au point de nouveaux médicaments tels les thérapeutiques ciblées, les inhibiteurs de points de jonction immunologiques et les cellules lymphocytaires génétiquement modifiées (cellules CAR- T). Ces traitements, qui ont des coûts de production élevés, sont prescrits parfois longtemps, et la durée des prises en charge des patients cancéreux se prolonge liée à l’utilisation de ces produits en 3e et plus de lignes de traitement. La prévalence du nombre de cancers a augmenté et donc leur coût de prise en charge sur le long terme aussi. Le développement des médicaments anticancéreux en deux phases, d’innovation au sein de jeunes pousses souvent issues de l’Université, puis de production et de commercialisation gérées par les grands groupes pharmaceutiques contribuent à proposer des prix d’un niveau inconnu jusqu’alors. La rapidité de leur autorisation de mise sur le marché interpelle aussi surtout lorsque manquent les preuves de l’efficacité sur l’augmentation significative de la survie. Il est donc justifié de recommander une certaine vigilance sur l’interprétation de résultats d’essais précoces. Cependant il convient de ne pas négliger l’intérêt de l’apport de médicaments anticancéreux pour des patients atteints de sous-types rares de cancers. Face à ce retard de la France dans le domaine il importe de soutenir fortement, financièrement, les jeunes pousses et l’industrie française du médicament anticancéreux. Il est recommandé la mise en place d’une structure sans but lucratif avec un partenariat public-privé pour fournir les volumes nécessaires de médicaments aux hôpitaux et cliniques à un prix fixe.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

The treatment of cancer has undergone a medical revolution over the last 20 years due to the development of new drugs such as targeted therapies, immunological junction point inhibitors and genetically modified lymphocyte cells (CAR T cells). These treatments have high production costs, they are sometimes prescribed for a long time, and the duration of treatment of cancer patients is prolonged due to the use of these products in the 3rd and more lines of treatment. The prevalence of many cancers has increased and therefore the cost of their long-term management as well. The development of anti-cancer drugs in two phases, innovation within start-ups often originating from universities, and then production and marketing managed by the large pharmaceutical groups, contribute to offering prices at a level unknown until now. The speed of their marketing authorization is also a concern, especially when evidence of effectiveness in terms of a significant increase in survival is lacking. It is therefore justified to recommend a certain vigilance on the interpretation of early trial results. However, the value of providing anti-cancer drugs to patients with rare cancer subtypes cannot be overlooked. Because France is lagging behind in this area, there is a need to provide strong financial support to start-ups and the French cancer drug industry. The establishment of a non-profit company with a public-private partnership is encouraged to supply the necessary volumes of drugs to hospitals and clinics at a fixed price.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Essais cliniques, Prix du médicament, Financement, Souveraineté, Autorisations

Keywords : Clinical trials, Drug prices, Funding, Sustainability, Authorisations


Plan


 Un rapport exprime une prise de position officielle de l’Académie nationale de médecine. L’Académie dans sa séance du mardi 10 octobre 2023, a adopté le texte de ce rapport par 78 voix pour, 1 voix contre et 4 abstentions.
☆☆ Quatre annexes sont disponibles dans la version électronique de la revue et sur le site internet de l’Académie nationale de médecine. Annexe 1 : Liste des personnalités auditionnées. Annexe 2 : Extensions d’indications des inhibiteurs de points de jonction. Une utilisation linéairement croissante des anti PD1/L1 depuis 2016. Annexe 3 : HAS ; Commission de la transparence ; SMR et ASMR. Annexe 4 : Autorisation de mise sur le marché de médicaments anti cancéreux acceptés par la FDA.


© 2023  l'Académie nationale de médecine. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
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Vol 208 - N° 1

P. 9-24 - janvier 2024 Retour au numéro
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  • Rapport 23-21. Intelligence artificielle appliquée à la rythmologie cardiaque : perspectives et propositions
  • Nadir Saoudi, Henri Julien, groupe de travail des Commissions V et VIII et de l’ANM
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  • Avis 23-23. Avis conjoint des Académies nationales de médecine et de pharmacie sur l’errance diagnostique dans les maladies rares
  • Yves Juillet, au nom d’un groupe de travail de l’Académie nationale de médecine et de l’Académie nationale de pharmacie, Florence Allouche, Henri Benech, Hélène Berrué-Gaillard, Xavier Bertagna, Gilles Brabant, Philippe Chatron, Olivier Claris, Marc Delpech, Yves Juillet, Didier Lacombe, Jean-Louis Mandel, Marie-Christine Ouillade, Rissane Ourabah, Eric Pasmant, Daniel Scherman

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