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Does gene therapies clinical research in rare diseases reflects the competitivity of the country: Example of France - 08/03/24

Doi : 10.1016/j.therap.2024.01.007 
Karyna Lutsyk a, Tristan Gicquel a, Lucas Cortial a, Sylvain Forget b, Serge Braun c, Pierre-Olivier Boyer d, Vincent Laugel e, Olivier Blin a,
a Pharmacologie clinique et pharmacosurveillance, Aix Marseille University, OrphanDev, UMR1106, Assistance publique–Hôpitaux de Marseille, 13005 Marseille, France 
b Bluedil international, 75116 Paris, France 
c AFM-Téléthon, Genosafe, 91000 Evry, France 
d PTC Therapeutics France SAS, 75116 Paris, France 
e CIC, CHRU Strasbourg, 67091 Strasbourg, France 

Corresponding author. Aix Marseille University, OrphanDev, UMR1106, Assistance-publique–Hôpitaux de Marseille, 13005 Marseille, France.Aix Marseille University, OrphanDev, UMR1106, Assistance-publique–Hôpitaux de MarseilleMarseille13005France
Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le Friday 08 March 2024
Cet article a été publié dans un numéro de la revue, cliquez ici pour y accéder

Summary

Rare diseases are chronic, serious and generally genetic conditions affecting a small number of people, and their therapeutic management is a real challenge. They represent a considerable burden for patients, caregivers and society alike. Compared with existing symptomatic treatments, gene therapies represent a promising new approach aimed at treating these diseases by replacing a defective gene, or by abolishing or reviving a gene-derived function. France is considered one of the leading countries in the research and development of drugs for rare diseases, yet the position of French public and private stakeholders in the research and development of gene therapies for rare diseases at global and European level remains unclear. To answer this question, we used the GENOTRIAL FR database developed by OrphanDev to clarify France's involvement and competitiveness in this field. The results show that France is actively involved in gene therapy clinical trials, with a dense international collaboration network and solid expertise. However, the French medical infrastructure is mainly involved in clinical research on gene therapy candidates sponsored by several foreign countries. To a lesser extent, French public and private entities are also developing their own gene therapy candidates for various rare diseases, some of which have already reached advanced clinical phases. In conclusion, a number of technical and financial challenges need to be overcome if France is to maintain its position as a European and world leader and increase its contribution to reducing the economic and social burden of rare diseases by developing revolutionary and effective new therapies.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Gene therapy, Rare diseases, R&D, France, State of the art 2023


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