Le trastuzumab-emtansine (TDM-1) est le premier anticorps conjugué ciblant le récepteur HER2 à avoir été développé. Ce traitement a offert de nouvelles alternatives thérapeutiques pour la prise en charge du cancer du sein métastatique depuis 2013, et du cancer en stade précoce depuis 2019. L'objectif de notre étude était de caractériser les utilisateurs de TDM-1 et d’évaluer le risque d'hospitalisation pour divers évènements indésirables.

Nous avons identifié les patients ayant eu au moins une délivrance de TDM-1 entre janvier 2014 et décembre 2022 dans la base du Système national des données de santé (SNDS). Les patients ont été décrits selon leurs caractéristiques sociodémographiques, leurs antécédents médicaux et leur survie globale, par indication. Nous avons estimé le risque d'hospitalisation liée à une toxicité avec deux indicateurs : l'incidence cumulée, avec une distribution de Poisson, et les ratios standardisés d'hospitalisation (SHR) en prenant comme population de référence les patients ayant un cancer du sein incident.

Une population de 12 822 patients initiant un traitement par TDM-1 pour un cancer du sein a été étudiée : 9232 (72,0 %) patients étaient atteints d'un cancer du sein en stade métastatique (âge médian : 59,0 ans, 54,6 % avec au moins une comorbidité) et 3590 (28,0 %) en stade précoce (âge médian : 54,0 ans, 33,9 % avec au moins une comorbidité). Chez les patients métastatiques, la survie globale médiane était de 32,6 mois, allant de 22,5 mois pour les patients inclus en 2014 à 40,2 mois pour les patients inclus en 2019. Les utilisateurs de TDM-1 avaient un risque d'hospitalisation plus élevé que la population de référence : 10,0 [IC 95% : 8,5-11,7] fois plus élevé pour la thrombocytopénie, 4,4 [3,5-5,5] fois plus élevé pour la pneumopathie interstitielle, 5,6 [4,6-6,8] fois plus élevé pour l'hépatotoxicité et 6,7 [5,9-7,6] fois plus élevé pour la septicémie.

Les utilisateurs de TDM-1 en vie réelle étaient plus âgés, présentaient davantage de comorbidités et avaient été plus souvent pré-traités que ceux inclus dans les essais cliniques, entraînant de grandes disparités dans leur survie globale, et un risque élevé d'hospitalisation pour potentielle toxicité sévère. Un suivi clinique régulier des patients traités pourrait permettre d'éviter les arrêts de traitement.