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P12 - Algorithme d'identification des patients atteints d'Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) à partir des données du PMSI - 10/05/24

Doi : 10.1016/j.jeph.2024.202452 
R. Peffault de Latour 2, L. Chillotti 3, S. Bénard 3, J. Vercruyssen 1, N. Grandfils 1, ML. Bellais 1, S. Pibre 1, D. Pau 1,
1 Roche, Direction Sciences, Boulogne Billancourt, France 
2 Hôpital Saint Louis, Hématologie, Paris, France 
3 Stève Consultants, Biométrie, Oullins, France 

Auteur correspondant

Résumé

Introduction

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie clonale acquise des cellules souches hématopoïétiques caractérisée notamment par une anémie hémolytique et une aplasie médullaire. Outre la greffe de cellules souches, seul traitement curatif, les principaux traitements étiologiques disponibles en France sont l'éculizumab et le ravulizumab. Peu de données sont disponibles sur l'épidémiologie et la prise en charge générale de l'HPN en France et certaines disparités de codage existent rendant difficile l'identification de la pathologie dans les bases de l'assurance maladie. Cette étude visait à développer un algorithme d'identification des patients atteints d'HPN dans la base de données hospitalière française (PMSI) afin (i) d'estimer la prévalence de la pathologie et (ii) de décrire les principaux parcours thérapeutiques.

Méthodes

Il s'agissait d'une étude portant sur les données du PMSI entre 2014 et 2022. Les patients présentant ≥1 diagnostic d'HPN (code CIM-10 D59.5) ou ≥1 dispensation d'anticorps monoclonal anti-C5 (code ATC L04AA25 et L04AA43) entre 2018 et 2022 ont été identifiés. Les patients pouvant être traités par anti-C5 pour une autre indication (Codes D59.3 : SHU, G70 : Myasthénie, G36.0 : Neuromyélite optique, G36.8 : Autres affections démyélinisantes, G36.9 : Affection démyélinisante sans précision) ont été exclus selon un processus itératif analysant le nombre de séjours avec un diagnostic d'exclusion, et en comparant les estimations de prévalence successives avec celles de la littérature. Pour les estimations de prévalence, la population française au 1er janvier 2023 est estimée à 68 millions de personnes (Données Insee).

Résultats

Suite à une revue de la littérature ciblée sur la prévalence de l'HPN en France, quatre sources ont été identifiées. Les prévalences étaient de 1/80 000 selon Orphanet en 2017, soit 850 patients ; 1/70 000 selon le protocole national de diagnostic et de soins aplasie médullaire 2023, soit 971 patients ; 1/210 000 selon la banque nationale de données maladies rares 2023, soit 323 patients ; 1/97 000 selon l'association HPN France, soit 700 patients. Selon avis d'experts de la pathologie, environ 500 patients seraient atteints d'HPN en France dont 350 seraient traités (70 %) en 2023. D'après notre étude, 2634 patients présentaient une dispensation d'anti-C5 et/ou un diagnostic d'HPN entre 2018 et 2022 : 401 patients (15,2 %) avec un diagnostic HPN seul, 516 (19,6 %) avec une dispensation d'anti-C5 + un diagnostic HPN, et 1 717 (65,2 %) avec une dispensation d'anti-C5 sans diagnostic d'HPN. Parmi les 917 patients présentant un diagnostic HPN, 20 patients présentaient au moins 1 diagnostic d'exclusion. Suite à l'analyse du nombre de séjours avec diagnostic d'exclusion par patient, il a été décidé de ne pas les inclure dans la population de l’étude. Au final, la population HPN de notre étude à partir des données du PMSI représente 897 patients (soit une estimation de prévalence de 1/75 000), dont 55,4 % sont traités par un anti-C5.

Conclusion

La prévalence réelle de l'HPN en France ne peut être précisée mais on peut l'estimer entre 1/70 000 et 1/80 000 (soit entre 850 et 1000 patients). Une analyse à partir du SNDS permettrait d'avoir des données plus précises.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : HPN, PMSI, Données de vie réelle



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Vol 72 - N° S2

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