Les essais cliniques permettent d’étudier de manière prospective des objectifs précis. A l'inverse, les bases médico-administratives, initialement créées dans un but administratif, permettent d’étudier de manière rétrospective des questions de recherche en utilisant des proxys liés aux remboursements observés. Les essais cliniques peuvent avoir des problèmes de recrutement ou éthique et les bases médico-administratives manquent de données cliniques, en particulier sur la sévérité des patients et la caractérisation clinique de la pathologie. Entre août 2017 et février 2022, seulement 2 % des demandes d'accès au Système national des données de santé déposées au Health Data Hub étaient couplées à une base de données cliniques. L'objectif de ce travail est de décrire les complémentarités des bases médico-administratives et des essais cliniques et des pistes de réflexion pour améliorer leurs utilisations.

Ce travail détaille les possibilités d'utilisations croisées des bases médico-administratives et des essais cliniques avec leurs avantages et leurs inconvénients.

Les bases médico-administratives (BMA) peuvent être utilisées pour faciliter le recrutement des patients des essais cliniques, en permettant de cibler les zones permettant d'avoir un bassin de recrutement de patients éligibles de manière à optimiser les efforts de recrutement. Les données des essais cliniques peuvent également être enrichies par les informations des BMA à travers un appariement direct sur le NIR (numéro de sécurité social unique) ou indirect. Les études pour une même question de recherche peuvent également être réfléchies en parallèle afin d'une part d’évaluer la représentativité des patients recrutés dans l'essai clinique et d'apporter si besoin des corrections par pondération et d'autre part de valider des algorithmes pour obtenir des proxys cliniques à partir des BMA. Les études cliniques peuvent également être créées avec un bras contrôle directement sélectionné à partir d'une BMA, ce qui nécessite une étape importante d'uniformisation des informations disponibles.

L'utilisation croisées des BMA et des données d'essais d’études cliniques nécessite une très bonne connaissance des forces et limites de chacune des sources de données, afin de les exploiter de manière croisée et optimisée. Un frein à l'utilisation de ces deux sources d'informations est la difficulté à les apparier de manière indirecte, mais le recueil anticipé des données de l'essai clinique dans la perspective d'un appariement et des méthodes avancées d'appariement probabiliste permettent de contourner cette limite.