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CO1.1 - Comparaison indirectes ajustées sur la population : une étude de simulation - 10/05/24

Doi : 10.1016/j.jeph.2024.202400 
A. Serret-Larmande 1, 2, , J. Lambert 3, 4, D. Hajage 1, 2
1 Assistance publique Hôpitaux de Paris, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Département de santé publique, Paris, France 
2 Inserm, UMR-S 1136, Institut Pierre Louis d'épidémiologie et de santé publique, équipe PEPITES, Paris, France 
3 Assistance publique Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint-Louis, Service de biostatistique et informatique médicale, Paris, France 
4 Inserm, UMR-1153, équipe ECSTRRA, Paris, France 

Auteur correspondant

Résumé

Introduction

Les comparaisons indirectes ajustées sur la population (« Population adjusted indirect comparisons », PAICs) permettent de comparer l'efficacité de traitements initialement évalués dans des essais cliniques différents quand l'accès aux données individuelles est impossible pour l'un des traitements d'intérêt. Elles sont utilisées de manières croissantes dans les demandes de remboursement auprès des autorités de santé. Les PAICs se présentent sous des formes "ancrées" et "non ancrées" (respectivement avec et sans utilisation d'un bras de traitement contrôle commun). Malgré leur attrait, ces méthodes présentent des limites, et leur utilisation est soumise à un grand nombre de choix méthodologiques qui peuvent entrainer une variabilité importante des résultats : type de PAIC (basée sur un modèle de régression ou un score de propension), population à inclure, identification des facteurs de confusions pris en compte … Si des études de simulations ont déjà évalué différents aspects de ces méthodes, il n'existe pas d'étude comparant de façon systématique les performances d'une part des méthodes ancrées par rapport aux non ancrées, et d'autre part des des PAICs par rapport aux méthodes utilisant l'ensemble des données individuelles (sans agrégation).

Méthodes

Nous avons réalisé des simulations de Monte-Carlo afin de comparer les performances de ces méthodes dans différentes situations. Nous avons généré des échantillons de 200 patients par différents modèles qui reflètent divers degrés de confusion dans l'association traitement-outcome (variation du nombre de facteurs de confusion et de leur distribution) et d'effet du traitement. Chaque scénario a été répété 1000 fois. Pour chaque simulation nous avons comparé les estimateurs de l'effet de traitement évalués par : i) Deux méthodes PAIC, « Matching-Adjusted Indirect Comparisons et Simulated Treatment Comparison », ii) leurs analogues utilisant les données individuelles, à savoir respectivement : pondération par score de propension et modèle de régression de l'outcome multivariable. Nous présenterons quatre indicateurs de performances des estimateurs : biais, ratio de variabilité, « root mean squared error » et taux de recouvrement.

Résultats

Sous conditions théoriques parfaites (spécification correcte du modèle d'ajustement), les PAIC offrent des performances similaires aux modèles avec données individuelles. Les comparaisons ancrées montrent une diminution du biais en présence de facteurs de confusions non pris en compte dans l'analyse, au prix d'une augmentation de la variabilité de l'estimation. L'effet des distributions non normales varie en fonction des estimateurs utilisés. L’évaluation de la sensibilité des PAIC à ces distributions requiert des simulations supplémentaires actuellement en cours et dont les résultats seront présentés au congrès.

Conclusion

Nos résultats montrent que les comparaisons ajustées non ancrées présentent des performances théoriques intéressantes, mais souffre de biais notables lors de la mauvaise spécification du modèle, c'est à dire en l'absence d'un ou plusieurs facteurs de confusion. Cette situation étant courante en pratique, ces résultats tendent à souligner ainsi l'importance cruciale de l'étape d'identification de ces facteurs lors de l'implémentation de ces méthodologies en pratique.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : Population-Adjusted Indirect Comparison, Matching-Adjusted Indirect Comparison, Simulated Treatment Comparison, Monte Carlo Simulations, Indirect Treament Comparison



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