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CO4.1 - Comment réaliser des analyses en sous-groupes préspécifiés lors de l'utilisation de méthodes par scores de propension dans le cas de sous-groupes déséquilibrés - 10/05/24

Doi : 10.1016/j.jeph.2024.202412 
F. Chatelet 1, 2, , B. Verillaud 2, S. Chevret 1
1 Université Paris Cité, CRESS UMR 1153 équipe ECSTRRA, Paris, France 
2 Université Paris Cité, Service d'ORL, Paris, France 

Auteur correspondant

Résumé

Introduction

Il peut être utile de rechercher un effet traitement différent dans des sous-groupes, lorsque l'on utilise des données observationnelles avec un critère de jugement censuré à droite, et un score de propension (SP). Cependant, des questions subsistent quant à la mise en œuvre du SP, notamment lorsque les sous-ensembles sont très déséquilibrés en termes de caractéristiques pronostiques et de prévalence du traitement.

Méthodes

Nous avons réalisé une étude de simulation pour comparer deux principales stratégies d'estimation du SP, réalisées soit une fois sur l'ensemble de l'échantillon ("across subset"), soit dans chaque sous-ensemble séparément ("within subset"). Plusieurs modèles de SP et estimateurs sont également étudiés. Nous avons ensuite illustré ces approches sur l'exemple illustratif, traitant des avantages de la résection du nerf facial chez les patients atteints de cancer de la parotide en contact avec le nerf, en fonction de la paralysie faciale préopératoire.

Résultats

Notre étude de simulation a démontré que les deux stratégies fournissent des résultats proches en termes de biais et de variance de l'effet de traitement estimé, avec un léger avantage pour la stratégie "across subsets" dans de très petits échantillons, à condition que les termes d'interaction entre la variable de sous-ensemble et des autres covariables influençant le choix du traitement soient incorporés. L'appariement sur SP sans remplacement conduit à des estimations biaisées et devrait être évité en cas de sous-ensembles très déséquilibrés.

Conclusion

Lors de l'évaluation de l'hétérogénéité de l'effet de traitement dans de petits échantillons, la stratégie d'estimation du SP "across subsets" doit être préférée. Ensuite, soit un appariement sur SP avec remplacement, soit une méthode de pondération doit être utilisé pour estimer l'effet de traitement chez les traités ou dans la population de chevauchement. En revanche, l'appariement sur SP sans remplacement doit être évité dans ce contexte.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : Score de propension, Analyses en sous-groupe, Interaction, Etude de simulation



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Vol 72 - N° S2

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