S'abonner

CO2.3 - Optimal treatment regimes for the net benefit of a treatment - 10/05/24

Doi : 10.1016/j.jeph.2024.202404 
F. Petit 1, , G. Biau 2, T. Filleron 3, R. Porcher 1, 4
1 Université Paris Cité and Université Sorbonne Paris Nord, Inserm, INRAE, Center for Research in Epidemiology and StatisticS (CRESS), METHODS, Paris, France 
2 Sorbonne Université, CNRS, LPSM, Paris, France 
3 Institut Claudius Regaud - IUCT-Oncopole, Biostatistics & Health Data Science Unit, Toulouse, France 
4 Centre d’Épidémiologie Clinique, Assistance publique-Hôpitaux de Paris, Hôtel-Dieu, Paris, France 

Auteur correspondant

Résumé

Background

One aim of personalized medicine is to identify which treatment among several options is the most beneficial for individual patients. For that purpose, several methods have been developed to construct individualized treatment rules (ITR). An ITR provides a tailored treatment recommendation to each patient, based on their observed characteristics to improve their clinical outcome. Nonetheless, most statistical methods used to construct ITRs only consider a single outcome, while clinical evaluation is usually more complex. For instance, overall survival and progression-free survival are both commonly used as clinical endpoints in oncology. These multiple clinical endpoints should inform the clinicians and patients on how a potential treatment may improve survival, relieve symptoms, and affect the quality of life. As the finality of an ITR is to propose personalized treatment recommendations, these multiple clinical endpoints and their relations should be taken into account when constructing an ITR. Objective: To devise statistical techniques for constructing ITRs that consider multiple clinical endpoints simultaneously and can handle censored outcomes.

Methods

We developed a mathematical setup relying on Rubin's causal model and inspired by Buyse's generalized pairwise comparisons to define the notion of an optimal ITR in the presence of a hierarchy of clinical endpoints, terming such an ITR pairwise optimal. We present two approaches to estimate pairwise optimal ITRs. The first is a variant of the k-nearest neighbors algorithm. The second is a meta-learner based on a randomized bagging scheme, allowing the use of any classification algorithm for constructing an individualized treatment rule. We study the behavior of these estimation schemes from a theoretical standpoint and through Monte Carlo simulations, and illustrate their use on the POPLAR and OAK trials data.

Résults

We proved that the two estimation schemes we proposed are universally consistent and that pairwise optimal rules are optimal in the usual sense in the case of a single binary endpoint.

Conclusion

We have developed new methods that allow to consider simultaneously several endpoints and use censored data when designing ITR. Our simple method extends to personalized medicine Buyse's generalized pairwise comparison method.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Personalized Medicine, Machine learning, Heterogeneous treatment effects, individualized treatment rules



© 2024  Publié par Elsevier Masson SAS.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 72 - N° S2

Article 202404- mai 2024 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • CO2.2 - Analyse de la durée de réponse dans les essais de phase II en cancérologie : une étude de simulation
  • S. Cyrille, C. Jiang, A. Latouche, F. Rotolo, X. Paoletti
| Article suivant Article suivant
  • CO2.4 - Modèle multi-états pour l'estimation du meilleur timing de contrôle scannographique de progression du cancer du sein métastatique
  • M. Saad, FC. Bidard, F. Berger, A. Latouche

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Déjà abonné à cette revue ?

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.


Tout le contenu de ce site: Copyright © 2024 Elsevier, ses concédants de licence et ses contributeurs. Tout les droits sont réservés, y compris ceux relatifs à l'exploration de textes et de données, a la formation en IA et aux technologies similaires. Pour tout contenu en libre accès, les conditions de licence Creative Commons s'appliquent.