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CO10.3 - Revue méthodologique des essais cibles émulés - 10/05/24

Doi : 10.1016/j.jeph.2024.202437 
N. Simon-Tillaux 1, 2, 3, , G. Martin 1, D. Hajage 1, 4, C. Scheifer 1, M. Beydon 1, A. Dechartres 1, 4, F. Tubach 1, 4
1 Sorbonne Université, Inserm, Institut Pierre Louis d'épidémiologie et de santé publique, Paris, France 
2 Gustave Roussy, Bureau de biostatistique et d'épidémiologie, Villejuif, France 
3 U1018 Inserm, Université Paris-Saclay, Oncostat, Équipe Labellisée Ligue contre le cancer, Villejuif, France 
4 AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Département de santé publique, Centre de pharmacoépidémiologie (Cephepi), Unité de recherche clinique PSL-CFX, CIC-1901, Paris, France 

Auteur correspondant

Résumé

Introduction

L'émulation d'essais cibles est un cadre méthodologique de plus en plus utilisé dans les études observationnelles. Cette méthode repose sur la définition du protocole de l'essai randomisé cible qui aurait été mené pour répondre à la question de recherche, puis d’émuler au mieux chacun de ses composants avec des données observationnelles. Dans cette revue méthodologique menée dans un échantillon d’études déclarant avoir émulé un essai cible, nous avons cherché à évaluer si l'essai cible était effectivement défini et de quelle manière, à examiner la cohérence entre l'essai cible et son émulation et à évaluer le risque de biais de l’étude observationnelle.

Méthodes

Cette revue méthodologique est rapportée selon les recommandations PRISMA. Toutes les études référencées dans la base de données MEDLINE, publiées du 1er janvier 2021 au 3 juillet 2022 et déclarant émuler un essai randomisé (hypothétique ou réel) étaient éligibles. Nous avons également effectué une recherche manuelle couvrant la même période dans 20 revues générales et spécialisées. Les principaux critères de jugement étaient la définition des éléments clés du protocole (critères d'éligibilité, interventions comparées, modalité d'attribution des participants aux interventions, critères de jugement, suivi, contraste causal et analyse statistique) de l'essai cible et de son émulation, la cohérence entre l'essai cible et son émulation, et le risque de biais selon l'outil ROBINS-I.

Résultats

Parmi les 100 études incluses, 24 (24 %) n'avaient défini aucune des caractéristiques clés de l'essai cible. Seules 40 études (40 %) avaient fourni des informations détaillées sur tous les composants du protocole de l'essai cible. Les critères d'éligibilité, les interventions comparées et les critères de jugement étaient cohérents entre l'essai cible et son émulation dans 35 études (soit 46 % de celles précisant l'essai cible), avec une cohérence plus faible dans les études émulant un essai cible réel par rapport à celle émulant un essai hypothétique (6 % contre 59 %). Dans l'ensemble, 28 études (28 %) présentaient un risque élevé de biais et 41 (41 %) avaient des biais potentiels liés à la définition du temps-zéro, et sa correspondance avec le moment de l’évaluation de l'éligibilité et de l'attribution du traitement. Comparativement aux études qui n'avaient pas défini l'essai cible, celles qui l'avaient défini semblaient moins souvent présenter des problèmes liés au temps zéro (39 % contre 52 %) et un risque élevé de biais (26 % contre 33 %).

Conclusion

Un quart des études déclarant avoir émulé un essai cible n'avait pas défini ce dernier. Les essais cibles et leurs émulations différaient plus souvent lorsque l’étude émulait un essai randomisé réel. Le risque de problèmes méthodologiques semblait moins élevé dans les études observationnelles définissant l'essai cible par rapport à celles qui ne le définissaient pas.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : Méta-recherche, Inférence causale, Essai cible émulé



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Vol 72 - N° S2

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