L’hémophilie A acquise (AHA) est une maladie hémorragique rare auto-immune caractérisée par un déficit acquis en facteur VIII (FVIII) avec la présence d’autoanticorps. Sa prise en charge pluridisciplinaire implique l’avis d’experts du Centre de référence de l’hémophilie (CRH) et de médecins internistes.

La prise en charge hémostatique des patients atteints d’AHA est nécessaire lorsqu’ils sont exposés à un risque hémorragique pouvant engager le pronostic vital. Elle est basée sur l’utilisation d’agents « by-passant » tel que le complexe prothrombinique activé (CCPa) et eptacog alfa. Émicizumab, anticorps mimant l’action du FVIII indiqué dans l’hémophilie A sévère constitutionnelle avec ou sans inhibiteur, peut être proposé hors AMM après validation en réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) du CRH sur la base de données issues de la littérature internationale.

L’objectif est de décrire la prise en charge d’un patient atteint d’une AHA ayant eu recours à émicizumab, pratique pour laquelle un cadre réglementaire doit être instauré.

On rapporte le cas d’un homme de 75 ans atteint d’une AHA d’origine idiopathique diagnostiquée suite à la survenue d’une hémarthrose de l’épaule avec un FVIII à 1 %. Une persistance de l’inhibiteur et la contre-indication à la poursuite des traitements immunosuppresseurs du fait de ses antécédents ont exposé le patient à des accidents hémorragiques graves tels que, outre l’hémarthrose inaugurale, un hématome du psoas et des cuisses.

Le caractère réfractaire de l’AHA et la difficulté d’accès veineux liée à la lourdeur du traitement par voie intraveineuse en CCPa en prophylaxie ont favorisé l’octroi d’un accord de la RCP nationale pour une mise en place d’un traitement par émicizumab. Ce choix permet : (1) de réduire le fardeau associé aux injections intraveineuses itératives ; (2) de proposer une injection sous-cutanée hebdomadaire à 1,5mg/kg/semaine en posologie d’entretien, du fait d’une demi-vie prolongée et (3) de permettre un retour à domicile plus précoce.

Aucun épisode hémorragique significatif depuis 18 mois est à signaler depuis le changement de traitement malgré la persistance de l’auto anticorps.

Ce cas illustre le recours aux prescriptions hors AMM en cas d’impasse thérapeutique. L’observatoire des traitements (OT) de la filière MHEMO coordonné par deux pharmaciens, en lien avec les médecins experts, a rédigé et déposé un signalement à l’ANSM pour établir un cadre de prescription compassionnelle afin d’encadrer cet usage d’émicizumab dans l’AHA. Ce dispositif permet une prise en charge par l’Assurance maladie et un recueil de données de vie réelle concernant l’efficacité et la sécurité de cette indication.

Le pharmacien clinicien est au cœur de la prise en charge de ces patients complexes, en participant à l’éducation thérapeutique, en lien avec les prescripteurs, à la pharmacovigilance, tout en favorisant l’accès au traitement dans le cadre des OT.