Deux agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine sont indiqués dans la prise en charge du purpura thrombopénique immunologique (PTI) chronique et persistant : romiplostim (voie injectable) et eltrombopag (voie orale). Des utilisations du romiplostim hors autorisation de mise sur le marché (AMM) ont été constatées dans notre établissement.

Évaluation de l’utilisation du romiplostim dans notre établissement, ainsi que son impact économique par rapport à l’eltrombopag.

Étude rétrospective monocentrique sur des patients traités par romiplostim entre le 01/04/2022 et le 31/01/2023. Les données recueillies à partir du dossier-patient informatisé étaient : caractéristiques démographiques du patient et données liées à l’injection de romiplostim (taux de plaquettes, indication, et posologie).

Une comparaison du coût d’un traitement par eltrombopag et romiplostim chez un patient standard de 70kg a aussi été réalisée.

Au total, 30 patients ont été inclus dont 9 femmes (30 %). Le taux de plaquette médian à l’administration était de 93,4 G/L et 6 patients n’étaient plus thrombopéniques. Les indications retrouvées étaient : PTI chronique (n=19, 63 %), thrombopénie iatrogène (n=5, 17 %), syndrome myélodysplasique (n=1, 3 %), PTI aigu (n=1, 3 %), autres (n=4, 13 %).

Parmi les 30 patients, 10 étaient traités initialement par eltrombopag (33 %) : 7 étaient non répondeurs et 3 ont présenté un effet indésirable. Vingt patients ont été initiés directement sous romiplostim (67 %).

Les posologies utilisées en initiation étaient : 1μg/kg (n=25 : 83 %), 3μg/kg (n=4 : 13 %) ou 5μg/kg (n=1 : 3 %). Les paliers de doses utilisées étaient 1μg/kg (n=27 : 90 %) ou 2μg/kg (n=3 : 10 %).

Le coût d’une semaine de traitement pour un patient de 70kg est de 256€ à 1540€ pour le romiplostim (1 à 10μg/kg/semaine) et de 231 à 644€ pour l’eltrombopag (25 à 75mg/j).

Au total, 33 % des indications et 17 % des posologies étaient hors-AMM.

Après analyse de la littérature, l’utilisation du romiplostim dans le PTI aigu, la thrombopénie iatrogène et certaines pathologies hématologiques a été retrouvée. Les posologies variaient entre 1 et 3μg/kg à l’initiation et les paliers de doses entre 1 et 2μg/kg.

L’eltrombopag et le romiplostim ont le même niveau de recommandation dans le traitement du PTI. L’utilisation d’eltrombopag devrait donc être priorisée compte tenu de son coût inférieur, et de la prise par voie orale, plus simple pour le patient. Cependant, il faut tenir compte des interactions alimentaires avec l’eltrombopag qui doit être pris 2heures avant ou 4heures après une prise alimentaire et qui ne peut pas être administré chez des patients présentant des problèmes d’absorption intestinale ou non observant.

L’utilisation du romiplostim au sein de notre établissement semble donc cohérente par rapport aux données de la littérature.