Les tumeurs myofibroblastiques inflammatoires (TMI) constituent un groupe de tumeurs mésenchymateuses rares avec une prédominance pédiatrique (60 cas européens de 2005 à 2016). La translocation ALK est présente dans 50 à 70 % des TMI. Les thérapies ciblées (TC) anti-ALK ont montré leur intérêt dans cette indication. À ce jour, seul le crizotinib a obtenu une extension d’AMM dans les TMI ALK+. Toutefois, les données d’efficacité et de tolérance du crizotinib amènent les onco-pédiatres à la prescription hors AMM de TC anti-ALK de 2^e génération, comme l’alectinib.

L’objectif de ce travail est d’exposer l’intérêt d’une collaboration médecins–pharmaciens dans l’initiation et le suivi d’un traitement innovant par TC chez un nourrisson porteur d’une tumeur rare.

Cas clinique d’un nourrisson de 8 mois en situation de récidive postopératoire d’une TMI thoracique ALK+ convoqué en hôpital de jour (HDJ) pour l’initiation d’un traitement par alectinib, puis suivi clinique, biologique, plan pharmaceutique personnalisé et réévaluation par imagerie. Les données ont été recueillies grâce aux comptes rendus médicaux, biologiques et pharmaceutiques.

Le traitement par alectinib est débuté à la posologie de 60mg 2x/j (12/2022) sur la base d’un essai clinique pour lequel la patiente n’est pas éligible. Après une étude de faisabilité, une préparation magistrale de gélules dosées à 60 mg est réalisée par le préparatoire de la PUI à partir de la spécialité existante (alectinib 150 mg, gélules). Un plan pharmaceutique personnalisé est initié et réévalué à chaque HDJ (1x/sem le 1^er mois puis 1 sem/2). À 1 mois, la tolérance clinique et biologique est excellente en dehors d’épisodes infectieux non liés à l’alectinib et la prise est parfois accompagnée de régurgitations. La radiographie du thorax montre la persistance d’un effet de masse sur la trachée. Un suivi thérapeutique (STP) est alors proposé (111 ng/mL) mais sans cible thérapeutique définie dans cette indication (alectinib sanguin dans le cancer bronchique non à petites cellules VN : >435 ng/mL). Devant les taux plasmatiques bien en deçà de ceux de l’adulte, la prise de poids et l’excellente tolérance, il est proposé d’augmenter la posologie à 70mg 2x/j (02/2023) et de poursuivre le STP. À 3 mois, l’IRM montre une réponse complète corrélée à une augmentation de la concentration plasmatique proportionnellement à l’augmentation de dose (133ng/mL, 04/2023). À 8 mois, absence de récidive avec excellente tolérance clinique et biologique, mais les prises d’alectinib deviennent de plus en plus compliquées imposant une réflexion pour améliorer les modalités. Un prochain STP est prévu à 6 mois du précédent pouvant permettre une adaptation de dose.

Ce travail met en évidence l’importance de la collaboration onco–pédiatres–pharmaciens dans la prise en charge de patients pédiatriques atteints de tumeur rare et de la sécurisation de l’emploi de TC innovantes en pédiatrie.