L’hémophilie A sévère est une maladie hémorragique rare qui affecte environ 2000 personnes en France. La prophylaxie est le traitement de choix pour la forme sévère. L’adhésion médicamenteuse chez ces patients est un enjeu majeur puisque les hémophiles présentant un défaut d’adhésion s’exposent à des risques hémorragiques ou des complications articulaires. Cette prophylaxie au long cours a longtemps reposé sur des thérapies substitutives par injections de facteur VIII (FVIII), réel fardeau psychologique pour les patients. De nouvelles approches thérapeutiques dites non substitutives tel qu’emicizumab sont désormais disponibles. Ce médicament présente des évolutions comme l’administration par voie sous-cutanée, l’espacement inter dose et la disponibilité dans un double circuit de dispensation hôpital ou ville.

L’objectif principal d’ADHEMI (ADHésion médicamenteuse à l’occasion du changement de prophylaxie par EMIcizumab) est d’évaluer l’adhésion des patients hémophiles A sévères sous prophylaxie par emicizumab comparativement à une prophylaxie par FVIII.

ADHEMI est une étude longitudinale et non interventionnelle multicentrique nationale impliquant 11 centres. Elle compare deux périodes d’un an avant et après le changement pour emicizumab. La première période correspond à la prophylaxie intraveineuse par FVIII. La seconde correspond à la prophylaxie sous-cutanée par emicizumab. L’adhésion médicamenteuse pour chaque période a été évaluée grâce au Medication Possession Ratio (MPR). Le calcul du MPR a été adapté aux spécificités de l’hémophilie dont l’administration des doses est définie selon une fréquence. Des doses d’urgences (DU) supplémentaires peuvent être utilisées et un calcul distinct a été réalisé. Les résultats préliminaires à la date du 1^er août seront présentés.

À la date du 1^er août, 118 patients ont été inclus, dont 100 % étaient des hémophiles A sévères masculins. ADHEMI met en évidence que le MPR est élevé, supérieur à 80 % quel que soit la prophylaxie utilisée. Il est significativement plus élevé chez les patients une fois le changement pour emicizumab réalisé comparativement à la prophylaxie par FVIII en prenant en compte les DU (937 vs 99 %, p<0,006) ou en les excluant (87 vs 99 %, p<0,001).

L’adhésion médicamenteuse a été renforcée avec emicizumab même si elle était déjà élevée avec FVIII. Cette approche quantitative, reproductible pour tous les centres, présente un intérêt malgré les limites liées à la surestimation de l’adhésion. L’évaluation qualitative à l’aide de questionnaires spécifiques et validés pour l’hémophilie pourrait compléter ce type d’étude. Ce travail s’inscrit dans une perspective d’accompagnement vers de nouveaux traitements en lien avec des interventions éducatives. Les résultats finaux devraient atteindre un nombre de patients estimé à 200.