Les médicaments de thérapie innovante (MTI) prennent une place progressivement croissante en thérapeutique et représentent, parfois, le seul espoir d’amélioration, voire de guérison, de certaines pathologies. Leur origine biologique, leur composition, leur mode d’action et leur fréquente complexité technique sont générateurs de nouveaux risques. Par ailleurs, les essais cliniques ne portent généralement que sur un très faible nombre de patients. La pharmacovigilance des MTI doit s’adapter à ces contraintes et à ces nouveaux risques identifiés ou potentiels pour être autorisés en Europe selon une procédure centralisée. La conception et l’analyse du plan de gestion des risques sont essentielles pour permettre, en complément de la pharmacovigilance dite « de routine », de continuer l’évaluation de la sécurité du MTI en conditions réelles et d’adapter les mesures de surveillance si besoin. Cet article fait un état des lieux des MTI et des spécificités réglementaires en matière de pharmacovigilance, en détaillant le rôle des comités européens dont le Committee for Advanced Therapies, l’importance du plan de gestion des risques et en abordant la problématique des effets indésirables retardés. La pharmacovigilance des MTI préparés ponctuellement (MTI-PP), dans le cadre de l’exemption hospitalière, est également décrite en prenant l’exemple de MTI-PP d’immunothérapie adoptive.

Advanced therapy medicinal products (ATMPs) are playing an increasingly important role in therapeutics, and sometimes represent the only hope of improving or even curing some pathologies. Because of their biological origin, composition, mode of action, and their frequent technical complexity, ATMPs are potentially generating new risks. Moreover, clinical trial data generally concern only a very small number of patients. The pharmacovigilance of ATMPs must adapt to these constraints and to these new identified or potential risks to be authorized according to an European centralized procedure. The conception and the assessment of the Risk Management Plan are essential to complete routine pharmacovigilance with post-authorization studies and additional risk minimisation measures adapted to the identified safety concerns. This article provides an overview of existing ATMPs and their specific regulatory pharmacovigilance requirements, involving the role of the European committees. It aims to describe the essential elements of the risk management plan of ATMPS, with a focus on delayed adverse reactions. The particular case of ATMPs prepared in the context of « hospital exemption », is also addressed, with the example of ATMPs for adoptive immunotherapy.