Oral pentosane polysulfate sodium (PPS) is a symptomatic treatment for bladder pain syndrome (BPS), a rare, chronic and incurable inflammatory disease of the bladder leading to pelvic pain, frequent micturition, urgency, nocturia and reduced quality of life (QoL). As population, treatment practice and outcomes are insufficiently understood in France, data were collected in line with French Health authorities.

ELMIRON was a national, multicenter, prospective, uncontrolled, observational study aiming to include up to 100 patients. Patients receiving PPS in clinical routine under ANSM were observed until discontinuation or study end. Endpoints included drug survival, demographics, BPS symptoms, QoL, and safety.

Ninety-five patients were included, i.e., up to 29% of the BPS population in France under PPS treatment. Among the patients, 92.6% were female, with an age of 20–87years. Among the patients, 83.2% reported at least one medical history. On average, 9.4±7.7years had passed since first symptoms, all but one patient had received pre-treatment, 47.4% were PPS naive. Patients started treatment with 2.9 doses of 100mg PPS, subsequently reduced to 2.4. After baseline, 58.3% reported improvement of pain, especially bladder pain, urinary frequency and of the O’Leary Sant problem score. Associated diseases and QoL changed little. Thirty-six patients (37.9%) experienced 71 new findings, one unrelated finding was assessed as serious by the investigator.

Safety of PPS was confirmed. PPS treatment was associated with improvement of BPS symptoms like urinary frequency, pain and patient perception of BPS-related problems. Monitoring every 6months was confirmed to enable timely treatment modifications.

Low.

Le pentosan polysulfate de sodium (PPS) administré par voie orale est un traitement symptomatique du syndrome de la douleur vésicale (SDV), une maladie inflammatoire rare, chronique et incurable de la vessie entraînant une inflammation de la vessie et responsable de douleurs pelviennes, de mictions fréquentes, d’envies pressantes, de nycturie et d’une baisse de la qualité de vie (QdV). Étant donné que pour la population concernée, les pratiques de traitement et les résultats restent insuffisamment connus en France, des données ont été recueillies conformément aux exigences des autorités sanitaires françaises.

L’étude ELMIRON, de type observationnelle, prospective, nationale et multicentrique, prévoyait l’inclusion de 100 patients au maximum, sans groupe témoin. Les patients traités par PPS en routine clinique, dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation délivrée par l’ANSM, ont été suivis jusqu’à l’arrêt du traitement ou la fin de l’étude. Les critères étudiés incluaient la poursuite ou non du traitement, les données démographiques, les symptômes du SDV, la QdV et les effets secondaires.

Quatre-vingt-quinze patients ont été inclus, représentant 29 % de la population de SDV en France sous traitement PPS. Parmi les patients, 92,6 % étaient des femmes, âgées de 20 à 87 ans. Parmi les patients, 83,2 % ont déclaré au moins un antécédent médical. En moyenne, 9,4±7,7 ans s’étaient écoulés depuis les premiers symptômes; tous sauf un avaient déjà reçu un traitement auparavant et 47,4 % n’avaient jamais été traités par PPS. Les patients ont commencé le traitement avec 2,9 doses de 100mg de PPS par jour, puis réduites à 2,4. Lors du suivi, 58,3 % des patients ont constaté une diminution de la douleur, en particulier de la douleur vésicale, ainsi qu’une réduction de la fréquence des mictions et une amélioration du score O’Leary Sant. Les maladies associées et la QdV ont peu évolué. Sur l’ensemble des patients, 36 (37,9 %) ont présenté 71 nouveaux évènements indésirables, dont un événement indépendant du traitement, considéré comme grave par l’investigateur.

L’innocuité du PPS a été confirmée. Le traitement par PPS a été associé à une amélioration des symptômes du SDV tels que la fréquence des mictions, la douleur et la perception par le patient des problèmes liés au SDV. Il a été confirmé qu’un suivi tous les 6 mois permettait d’apporter des ajustements thérapeutiques en temps opportun.

Bas.