Effet de oveporexton (TAK-861) sur la sévérité des symptômes de la narcolepsie de type 1 (NT1) : résultats de 2 études de phase III - 06/03/26
, Isabelle Arnulf 4, 5, 6, Yves Dauvilliers 2, 3, 5, Claudio Liguori 7, 8, Fabio Pizza 9, 10, O. Sum-Ping 11, Elie Stukalin 12, Tina Olsson 12, Philipp Rosenstiel 12Résumé |
Objectif |
La NT1, maladie rare, causée par la perte des neurones synthétisant l’orexine/hypocrétine, se caractérise par une somnolence diurne excessive, des cataplexies, un sommeil nocturne perturbé et des symptômes cognitifs. Oveporexton est un agoniste sélectif du récepteur 2 de l’orexine. Deux études de phase 3, randomisées, en double aveugle, versus placebo ont évalué l’efficacité et la sécurité d’oveporexton dans la NT1.
Méthodes |
Les patients éligibles étaient âgés de 16–70 ans avec NT1 (ICSD-3) étayé par tests de latence d’endormissement diurne ou un taux d’orexine dans le LCR ≤ 110 pg/mL, avec un score d’Epworth (ESS) ≥ 11, et ≥ 4 épisodes de cataplexie par semaine en l’absence de traitement. Les participants ont reçu oveporexton par voie orale, deux fois par jour, 1 mg (3001 uniquement) ou 2 mg, ou placebo (3001 et 3002), pendant 12 semaines ( Figure 1 ). Les critères secondaires d’efficacité étaient l’échelle de sévérité de la narcolepsie (NSS-CT), et les échelles d’impression globale du patient sur la sévérité (PGI-S) et le changement (PGI-C).
Résultats |
Deux cent soixante treize participants ont été randomisés. Dans ces deux études, 65,5 % (3001) et 65,7 % (3002) des participants ont évalué leurs symptômes de la NT1 comme sévères ou très sévères à l’inclusion (PGI-S). Des améliorations statistiquement significatives ( p < 0,001) du score total NSS-CT entre la 12 e semaine et l’inclusion ont été obtenues dans les deux groupes de doses d’oveporexton versus placebo ( Figure 1 ). À la 12 e semaine, dans l’étude 3001, 73,7 %, 96,9 %, et 22,2 % des participants des groupes oveporexton 1 mg/1 mg, oveporexton 2 mg/2 mg, et placebo respectivement, ont répondu que leur état était ‘fortement amélioré’ ou ‘très fortement amélioré » sur le PGI-C. De même, dans l’étude 3002, 91,0 %, et 14,7 % des participants des groupes oveporexton 2 mg/2 mg et placebo, respectivement, ont reporté comme réponse fortement/très fortement amélioré sur le PGI-C.
Conclusion |
Ces deux études ont montré qu’oveporexton améliore significativement la fréquence, la sévérité et l’impact des symptômes de la NT1 versus placebo à 12 semaines.
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Vol 23 - N° 1
P. 31 - mars 2026 Retour au numéro
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- Études de phase III 3001 et 3002 : efficacité et sécurité de l’oveporexton pour le traitement de la narcolepsie de type 1
- Yves Dauvilliers, Rafael Del Rio Villegas, Isabelle Arnulf, Emmanuel Mignot, Ramin Khatami, G.J. Lammers, Sheila Sivam, M. Tanigushi, Jakub Antczak, Erik Buntinx, S.-C. Hong, S. Zhan, Tina Olsson, Elena Koundourakis, Giuseppe Plazzi
- Dysrégulation homéostatique de l’activité en ondes lentes dans l’hypersomnie idiopathique
- Tugdual Adam, Lucie Barateau, Yves Dauvilliers
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