Introduction : Les cancers biliaires avancés sont des tumeurs « orphelines » de standard de chimiothérapie. Le schéma GEMOX est une option reconnue. Le cetuximab, anticorps monoclonal anti-récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR), améliore l’efficacité de la chimiothérapie dans le cancer colorectal métastatique.

Patients et Méthodes : L’essai de phase II BINGO a randomisé en première ligne des patients atteints de cancer biliaire avancé entre une chimiothérapie par GEMOX (gemcitabine 1 000 mg/m² en 100 mn jour [J] 1, oxaliplatine 100 mg/m² J2) seule ou plus cetuximab (500 mg/m² J1 ou J2) tous les 14 J. Les facteurs de stratification étaient le stade (localement avancé ou métastatique), le siège (vésicule biliaire ou autre), le centre et les traitements antérieurs (chirurgie, irradiation, chimiothérapie adjuvante). Le critère de jugement principal était le taux de survie sans progression à 4 mois. Dans les centres participants et chez les patients consentants, des facteurs prédictifs de l’efficacité du traitement étaient cherchés : 1/ tomographie par émissions de positons avant puis 1 mois après début du traitement (France uniquement) ; 2/ prélèvements sanguins avant, puis 2 et 4 mois après début du traitement ; et 3/ analyse d’un échantillon tumoral (voie EGFR).

Résultats : Du 5/10/07 au 13/10/08, 96 patients (sur 100 prévus) ont été inclus dans 16 centres (France [n = 9] : n = 56 ; Allemagne [n = 7] : n = 40). Les patients des bras GEMOX seul (n = 49) ou plus cetuximab (n = 47) ne différaient pas en termes d’âge (29 % < 55 ans, 39 % 55-64, 32 > 64), sexe (60 % hommes), stade (localement avancé : 15 % ; métastatique : 85 %) ou siège (vésicule biliaire : 24 % ; autres : 76 %). Un échantillon tumoral a été fourni chez 78 patients (81 %) ; 83 patients ont eu un prélèvement sanguin avant, puis 2 et 4 mois après début du traitement (86 %) ; 33 (59 %) des 56 patients français ont eu une tomographie par émissions de positons avant puis 1 mois après début du traitement. Les 36 premiers patients inclus ont reçu, à la date de l’analyse intermédiaire protocolaire, une médiane de 6 et 7 cycles de traitement, respectivement.

Conclusion : BINGO est le premier essai randomisé évaluant sur une large population de patients atteints de cancer biliaire avancé, stratifiés sur le stade et le siège tumoral, un traitement de première ligne par association gemcitabine-sel de platine seule ou combinée à une thérapie moléculaire ciblée. Les résultats de l’analyse intermédiaire protocolaire et les premiers résultats sur le critère de jugement principal (taux de survie sans progression à 4 mois) seront disponibles pour les JFHOD 2009.

Remerciements, financements, autres : Merck Serono, PHRC.