Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria is a rare but serious disease. It is treated today with eculizumab, a humanized monoclonal antibody, that blocks the complement activation of C5. Six patients were treated, with blood collection at each eculizumab infusion; intravascular haemolysis remained with a sharp drop in the haptoglobin level in all patients and a fairly high level of total biliburin in at least 50% of patients despite a significant decrease in the lactate dehydrogenase level. In two patients, the direct antiglobulin test was positive for the complement only (C3d) after a treatment period of two weeks and eight months without associated blood transfusion. The percentage of deficient red blood cells (CD59 negative) increases either rapidly or slowly or may remain steady as seen through flow cytometry. In the six patients of our study, the size of deficient granulocytes and monocytes clones remained unchanged.

Pathologie rare mais grave, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) bénéficie actuellement d’un traitement par l’eculizumab, anticorps monoclonal humanisé, inhibiteur de la fraction C5 du complément. Le suivi du bilan d’hémolyse de six patients traités avec prélèvement sanguin lors de chaque administration d’eculizumab montre la persistance de l’hémolyse intravasculaire avec un taux effondré d’haptoglobine chez tous les patients et un taux modérément élevé de bilirubine totale chez au moins la moitié malgré une diminution nette du taux de lacticodéshydrogénase. Chez deux patients, le test direct à l’antiglobuline est devenu positif pour le complément seul (C3d) après deux semaines et huit mois de traitement sans transfusion associée. En cytométrie en flux, le pourcentage du clone érythrocytaire déficitaire (CD59 négatif) augmente rapidement, progresse lentement ou demeure stable. Parallèlement, chez les six patients, la taille des clones déficitaires pour les polynucléaires et les monocytes est restée stable.