Pour la première fois, l’adrénoleucodystrophie (ALD) a bénéficié d’un traitement par thérapie génique (transfert d’un gène compétent par des auto-cellules vectrices), ce qui constitue une première vraie, due à une équipe française de recherche clinique hospitalière (PHRC), associant l’INSERM, l’AP-HP et l’Université Paris-Descartes. Les bénéficiaires sont deux enfants atteints d’ALD, leur traitement a impliqué les hôpitaux Necker-Enfants Malades et Saint-Vincent de Paul.