L’éculizumab est un anticorps monoclonal développé par le laboratoire Alexion (Cheshire, États-Unis, et Lausanne) pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), maladie rare à risque létal, se traduisant notamment par une hémolyse. Il vient d’obtenir son agrément au Japon, pays assez sévère sur la qualité et les résultats des essais thérapeutiques, selon des procédures similaires à celles de la FDA. Dénommé Soliris^®, il a reçu le statut de médicament orphelin du ministère de la Santé japonais.