Les mutations du récepteur de l’insuline sont responsables de syndromes d’insulinoresistance majeurs. Les traitements par insuline et antidiabétiques oraux sont peu efficaces et les patients décèdent du diabète ou de ses complications. L’IGF-1, par ses effets métaboliques hypoglycémiants, est une des rares possibilités thérapeutiques pour ces patients.

Nous rapportons ici le cas d’une patiente de 18 ans présentant un diabète avec insulinorésistance majeure secondaire à une anomalie du récepteur de l’insuline. Le traitement par IGF-1 a été débuté à la dose de 0,1 puis augmenté à 0,2 mg/kg/j après 4 semaines. L’HbA1c moyenne était de 11 % sur les 5 dernières années. Le taux d’IGF1 était de 247 ng/ml (−1,8 DS pour l’âge est le sexe). L’absence de rétinopathie avant traitement a été vérifiée par examen ophtalmologique et rétinographe. La microalbuminurie n’était pas augmentée.

Après 8 semaines de traitement, l’effet métabolique était marqué avec une diminution de l’HbA1c de 1,6 % (12,3 à 10,7) et des glycémies normalisées sans hypoglycémie. La surveillance ophtalmologique a montré l’apparition d’une rétinopathie proliférante bilatérale au pole postérieur avec AMIR et néovaisseaux prépapillaires débutants, sans complication rénale associée. Le taux d’IGF-1 était augmenté à 404 ng/ml.

Le traitement par IGF-1 s’est avéré efficace sur le plan métabolique, comme déjà décrit dans la littérature. Néanmoins, la survenue d’une complication grave nous a contraints à arrêter le traitement. Cette observation, la première à notre connaissance d’apparition fulgurante d’une rétinopathie après traitement par IGF-1, rappelle le rôle physiopathologique essentiel de l’IGF-1 dans la rétinopathie diabétique. Le court délai d’apparition de même que l’aspect extrêmement atypique de la rétinopathie (absence d’ischémie périphérique) n’est pas en faveur de l’effet éventuel d’une rééquilibration trop rapide la glycémie mais bien du traitement lui-même.

Notre observation illustre les capacités prolifératives de l’IGF-1 et impose la prudence avant d’envisager un traitement par IGF-1 dans les cas d’insulinorésistance sévère.