La toxine botulique (TB) injectée en intramusculaire induit une atrophie et un déficit musculaires en bloquant l’exocytose de l’acétylcholine à la jonction neuromusculaire. Indépendamment de cet effet myorelaxant, de nombreuses observations cliniques suggèrent par ailleurs un effet antalgique propre de la TB. Les données les plus solides concernent la douleur neuropathique (DN) d’origine périphérique, la TB étant administrée en une session de multiples injections sous-cutanées réparties sur l’ensemble de la zone douloureuse. Dans les DN par lésion nerveuse, de nombreuses études chez l’animal ont montré des résultats concordants. La seule étude contrôlée chez l’homme a montré un effet antalgique prolongé (plusieurs mois) après une session de multiples injections sous-cutanées réparties sur la zone douloureuse. La tolérance était excellente. Plus récemment, deux études sur des modèles expérimentaux de neuropathie douloureuse chez le rat et une étude contrôlée chez des patients atteints de neuropathie diabétique douloureuse ont montré des résultats tout à fait superposables en termes d’efficacité, de durée d’action et de tolérance. Le mécanisme d’action supposé est l’inhibition de l’inflammation neurogène par blocage de la libération de neuropeptides vasoactifs et de l’expression exocytotique du récepteur à la capsaïcine TRPV1. La place d’une éventuelle action centrale reste à déterminer. Ainsi, la TB peut désormais être considérée comme un traitement prometteur dans les douleurs neuropathiques périphériques. Son efficacité mériterait d’être testée dans la douleur des neuropathies à petites fibres. Enfin, la TB pourrait aussi constituer un moyen de choix pour explorer les mécanismes moléculaires périphériques de la douleur rencontrée dans ces neuropathies.

Botulinum toxin type A (BTX-A) is a potent neurotoxin that blocks acetylcholine release from presynaptic nerve terminals by cleaving the SNARE complex. BTX-A has been reported to have analgesic effects independent of its action on muscle tone. The most robust results have been observed in patients with neuropathic pain. Neuropathic pain due to peripheral lesions has been the most widely studied. BTX-A has shown its efficacy on pain and allodynia in various animal models of inflammatory neuropathic pain. The only randomized, double-blind, placebo-controlled trial in patients with focal painful neuropathies due to nerve trauma or postherpetic neuralgia demonstrated significant effects on average pain intensity from 2 weeks after the injections to 14 weeks. Most patients reported pain during the injections, but there were no further local or systemic side effects. The efficacy of BTX-A in painful peripheral neuropathies has been more recently studied. Results were positive in the only study in an animal model of peripheral neuropathy. One study in patients with diabetic painful peripheral neuropathy demonstrated a significant decrease in Visual Analog Scale. In conclusion, one session of multiple intradermal injection of BTX-A produces long-lasting analgesic effects in patients with focal painful neuropathies and diabetic neuropathic pain, and is particularly well tolerated. The findings are consistent with a reduction of peripheral sensitisation, the place of a possible central effect remaining to define. Further studies are needed to assess some important issues, i.e. BTX-A efficacy in patients with small fiber neuropathies and the relevance of early and repeated injections. Future studies could also provide valuable insights into pathophysiology of neuropathic pain.