Le pemphigus est une maladie bulleuse rare. Aucune stratégie thérapeutique optimale n’a été établie.

Évaluer l’efficacité et la tolérance des traitements du pemphigus vulgaire (PV) et du pemphigus superficiel (PS).

Les essais thérapeutiques contrôlés randomisés ont été identifiés à l’aide d’une recherche automatisée sur PubMed et Embase sans limite d’antériorité jusqu’en avril 2009. Les études ouvertes prospectives et les études rétrospectives étaient également sélectionnées et analysées.

Onze études contrôlées randomisées ayant inclus un total de 425 patients (377 PV, 44 PS) ont été identifiées. La puissance des études était limitée par le faible nombre de patients inclus. Dix traitements différents ont été étudiés : la prednisolone à différentes posologies, les bolus de dexaméthasone, l’azathioprine, le cyclophosphamide, la ciclosporine, la dapsone, le mycophénolate mofétil, les échanges plasmatiques, l’epidermal growth factor (EGF) topique et les immunoglobulines intraveineuses. Neuf études incluaient des cas incidents ou en rechute récente, une étude incluait des patients corticodépendants en phase d’entretien et une étude des patients ne répondant pas à de faibles doses de corticoïdes. Les résultats des études ne permettaient pas d’établir un traitement optimal combinant la meilleure efficacité et une bonne tolérance. Le mycophénolate mofétil était plus efficace que l’azathioprine pour le contrôle de la maladie (une étude ; n=40 ; RR 0,72 ; IC 95 % : 0,52–0,99) mais il n’y avait pas de différence pour le taux de rémission entre ces deux traitements. L’azathioprine et le cyclophosphamide avaient un effet d’épargne cortisonique par rapport aux corticoïdes seuls.

Les données de la littérature sont insuffisantes pour établir un schéma thérapeutique optimal, notamment du fait du manque de puissance statistique de la plupart des études. L’intérêt de l’adjonction d’immunosuppresseurs à la corticothérapie comme traitement de première intention n’est pas démontré actuellement.

Pemphigus is a rare autoimmune bullous disorder. Numerous treatment regimens have been proposed in the literature.

To assess the efficacy and tolerance of treatment regimens proposed in pemphigus vulgaris (PV) and pemphigus foliaceus (PF), from a systematic review of the literature.

Randomized control trials have been identified using the PubMed and Embase databases up to April 2009. Uncontrolled prospective and retrospective studies have also been analyzed.

Eleven randomized control trials having included a total number of 421 patients (377 PV, 44 PF) have been analyzed. Most studies had a limited statistical power due to the rather low number of cases included. Results from ten different treatment regimens have been analyzed: different dosages of prednisone and prednisolone, pulse intravenous dexamethasone, azathioprine, cyclophosphamide, cyclosporine, dapsone, mycophenolate mofetil, plasmapheresis, topical applications of epidermal growth factor (EGF), and intravenous immune globulins (IVIG). Inclusion criteria were: (i) consecutive patients in nine studies, (ii) patients who did not respond to low doses of corticosteroids in one study, and (iii) patients with relapsing type of pemphigus in one study. None of these studies allowed identifying the best effective and well tolerated regimen. Mycophenolate mofetil was more effective than azathioprine for disease control (from one study; n=40; OR=0.72; 95% CI=0.52–0.99). However, no difference in the rate of clinical remission was evidenced between these drugs. Azathioprine and cyclophosphamide seem to have a corticosteroid sparing effect.

Data from the literature did not allow identifying the best therapeutic regimen, mainly because of the lack of statistical power of most studies. The usefulness of immunosuppressant added to systemic corticosteroids as the first line of treatment is not clearly established.