Efficacité du pamidronate chez les enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite : résultats d'une étude ouverte prospective - 01/01/05
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Travail présenté en partie à la 8eConférence internationale sur l'ostéogenèse imparfaite à Annecy en 2002
Résumé |
Objectif. - Étudier l'efficacité du pamidronate chez les enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite.
Méthodes. - Le traitement par perfusions intraveineuses de pamidronate, effectué chez 29 enfants (âge médian : 8,7 ans), a comporté des cycles de trois jours. La posologie du pamidronate a varié de 0,5 mg/kg par jour (enfant âgés de moins de deux ans) à 1 mg/kg par jour (enfant âgés de deux ans et plus). Le nombre de cycles thérapeutiques par patient a varié de 3 à 13 (médiane 6). L'intervalle entre chaque cycle était de deux mois chez le nourrisson et quatre mois chez l'enfant. Tous les enfants ont reçu une supplémentation en calcium et en vitamine D, et ont bénéficié d'une rééducation fonctionnelle. Les évaluations ont été faites avant tout traitement, puis avant chaque cycle thérapeutique. Le taux de fracture sous traitement a été comparé à celui observé avant la mise en route du traitement.
Résultats. - Les douleurs ont diminué après le premier cycle de pamidronate (p<0,0001). La valeur médiane de l'incidence annuelle des fractures a diminué de 15 à 0,5 chez le nourrisson, et de 2 à 1 chez l'enfant (p=0,04). Les marqueurs du remodelage osseux ont diminué significativement : -31,2 % pour les phosphatases alcalines et -61,8 % pour les NTX urinaires (p<0,001). La densité minérale osseuse (DMO) du rachis lombaire a augmenté en moyenne de 55,4 % (p<0,001). Le Z-score a augmenté, passant d'une valeur médiane de -4,7 à -2,6 (p<0,001). La DMO du col fémoral a augmenté de 16 %. La surface des quatre premières vertèbres lombaires s'est accrue de 21,5 % (p<0,001). Il n'a pas été constaté d'effet indésirable, ni sur la croissance osseuse, ni sur la consolidation des fractures. Les effets indésirables observés ont été des syndromes pseudo-grippaux transitoires et, chez un enfant, une hypocalcémie symptomatique.
Conclusion. - Le traitement par pamidronate augmente la DMO et diminue les marqueurs du remodelage osseux, les douleurs et le taux de fracture chez les nourrissons et les enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Abstract |
Objectives. - To study the efficacy of pamidronate in children with osteogenesis imperfecta.
Methods. - 29 patients (median age 8.7 years), were given pamidronate in cyclic infusions of 3 days. Patients received 3 to 13 cycles (median 6), at a dose of 0.5 mg/kg/day in infants (below 2 years of age) and 1mg/kg/day in children (2 years and older). The interval time between cycles was 2 months in infants and 4 months in children. The median follow-up was 16 months. All patients received daily supplementation of calcium, vitaminD and physical rehabilitation. Assessments were performed at baseline and before each cycle. Fracture rate under treatment was compared to the one in the pre-treatment period.
Results. - Pain decreased after the first infusion cycle (P<0.0001). The median of fracture incidence decreased from 15 to 0.5 per year in infants and from 2.0 to 1 per year in children (P=0.04). Alkaline phosphatase decreased by 31.2% and N-telopeptide collagen cross links decreased by 61.8% (P<0.001). BMD of the spine increased by a median of 55.4% (P<0.001). Z-scores increased from a median of -4.7 to -2.6 (P<0.001). The femoral neck, BMD increased by a median of 16 %. The area of the first four lumbar vertebrae increased by a median of 21.5% (P<0.001). No adverse effect on growth or on fracture healing was observed. Side effects were symptomatic hypocalcemia in one infant, and the transient acute phase reaction.
Conclusion. - Pamidronate increases BMD, decreases bone remodeling markers, pain and fracture rate in infants and children with osteogenesis imperfecta.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Ostéogenèse imparfaite, Enfants, Fracture, Pamidronate
Keywords : Children, Fracture, Osteogenesis imperfecta, Pamidronate
Plan
Vol 72 - N° 7
P. 632-638 - juillet 2005 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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