En raison du retard à l'évaluation des médicaments, de nombreux médicaments sont administrés aux enfants en dehors des conditions de leur autorisation de mise sur le marché (AMM) c'est-à-dire dans une indication, une posologie, une forme galénique ou un âge différent de ceux de l'AMM. L'évaluation des médicaments en pédiatrie est pourtant indispensable en raison des particularités pharmacologiques qui caractérisent l'enfant tout au long de son développement et rendent illusoires l'extrapolation aux enfants des données acquises dans la population adulte. La tolérance des médicaments est en général meilleure chez l'enfant. En revanche, le nouveau-né est soumis à un risque médicamenteux élevé en raison de la particulière fréquence d'utilisation hors AMM dans des situations pathologiques graves et de son immaturité. L'insuffisance d'évaluation chez l'enfant, ou des phénomènes de maturation expliquent certains effets indésirables plus spécifiques à la pédiatrie. L'enfant est d'autant plus exposé aux erreurs d'utilisation des médicaments qu'il est plus jeune. La prescription doit obéir à un certain nombre de règles qui dépendent de la « situation administrative » du médicament qu'il faut vérifier au cas par cas dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) tel qu'on le trouve dans le dictionnaire Vidal^®. Les médicaments dotés d'une AMM pédiatrique doivent être choisis en priorité, en sachant cependant que cette qualification signifie seulement que le médicament est actif dans les indications de cette AMM mais ne situe pas le médicament par rapport aux alternatives thérapeutiques. La prescription hors AMM doit être guidée par un bénéfice réellement attendu qui devra être justifié en cas de survenue d'un effet indésirable grave.

Because of a lack in drug evaluation in children, they receive many off license drugs prescription, which means drugs prescribed in an indication, dosage, formulation or age different from the license terms. However, drug evaluation is crucial in paediatrics population because of pharmacokinetics and pharmacodynamics modifications throughout organism development, which make usually wrong any extrapolation to children of data obtained in adults. Drug safety is generally better in infants except in newborns who are at a particularly high drug-related risk because of high frequency of off license drug use, many drugs association and drugs metabolism immaturity. The lack of evaluation in children, the fact that children are the unique target population of some drugs or the maturation phenomena explain some adverse effects more specific in children. The more the children are young, the more they are exposed to medication or drug utilization errors. Physician must take what the SPC, as found in the Vidal^® dictionary, mentions about children into account while prescribing. Drugs with a paediatric license must be preferred overall, however it should be kept in mind that a paediatric license means only that the drug is active in the indication of the license but it doesn't position it regarding other therapeutic alternatives. Off labeling prescription should be based on a supposed benefit, which had to be justified if a severe side effect occurred.