Le critère essentiel d'efficacité d'une médication anti-ostéoporotique est sa capacité à réduire le risque de fractures chez les femmes traitées. Contrastant avec l'assez grand nombre des agents antirésorptifs ayant démontré leurs effets antifracturaires (estrogènes, alendronate, risédronate, raloxifène, calcitonine, calcium-vitamine D, etc.), les agents anaboliques, capables d'accroître la production de matrice osseuse par les ostéoblastes sans altérer les qualités mécaniques de l'os et, par là, de réduire le risque fracturaire, sont très peu nombreux, seule la parathormone (PTH) paraissant aujourd'hui satisfaire à ces critères d'efficacité. Les sels de fluor, capables d'accroître substantiellement la densité minérale osseuse (DMO), n'ont pas prouvé que cela induisait un effet antifracturaire vertébral ou périphérique. L'hormone de croissance, l'IGF-I, les statines, le ranelate de strontium sont en cours d'étude. En revanche, un récent essai clinique contrôlé réalisé chez 1 637 femmes ostéoporotiques a montré que la PTH (1-34), injectée quotidiennement par voie sous-cutanée pendant 21 mois (20 ou 40 μg/jour) réduisait le risque de fractures vertébrales de 65 % et celui de fractures extravertébrales de 57 % dans le groupe recevant 20 μg/jour. Une hypercalcémie post-injection, d'ampleur modérée, a été observée chez 11 % des patientes de ce groupe où la DMO lombaire a augmenté de 9 % et celle du col fémoral de 3 %. Ces résultats ouvrent d'intéressantes perspectives sur l'usage de la PTH qui, utilisée seule ou associée à des agents antirésorptifs, apparaît aujourd'hui comme le seul agent anabolique validé par des effets antifracturaires vertébral et extravertébral dans l'ostéoporose postménopausique avérée.

The main efficacy criterion for drugs against osteoporosis is protection against fractures. Many resorption-inhibiting agents meet this criterion, including estrogens, alendronate, risedronate, raloxifene, calcitonin, and calcium-vitamin D supplements). Conversely, among anabolic agents, only parathyroid hormone (PTH) is known to reduce the fracture risk, the mechanism being increased bone matrix production by osteoblasts with no alterations in the mechanical properties of bone. Although fluoride salts induce a marked increase in bone mineral density (BMD), there is no evidence that this protects against vertebral or peripheral fractures. Growth hormone, IGF-I, statins, and strontium ranelate are under investigation. A recent controlled clinical trial in 1637 women with osteoporosis showed that daily subcutaneous injections of PTH (1-34) (20 or 40 μg) for 21 months reduced the fracture risk. With 20 μg/day, the reductions were 65 % for vertebral fractures and 57% for extravertebral fractures, 11% of patients had moderate postinjection hypercalcemia, and BMD increased by 9 % at the lumbar spine and by 3 % at the femoral neck. These findings open up the exciting possibility that PTH used alone or in combination with resorption-inhibiting agents may be helpful. To date, PTH is the only anabolic agent that has proved capable of reducing the risk of vertebral and extravertebral fractures in women with established postmenopausal osteoporosis.