Une atteinte neurologique clinique est présente dans 5 à 15% des cas de sarcoïdose. Elle est classiquement associée à un pronostic plus péjoratif, raison pour laquelle un traitement précoce à visée immunologique est recommandé dans la plupart des cas. Cependant, la neurosarcoïdose étant une maladie rare et d’expression polymorphe, nous ne disposons pas à l’heure actuelle de recommandations thérapeutiques claires.

Dans ce contexte, notre objectif était d’évaluer l’efficacité et la tolérance du mycophenolate mofetil (MMF) dans le traitement de la neurosarcoïdose.

Il s’agit d’une étude rétrospective portant sur 10 patients consécutifs, suivis au Centre Hospitalier Universitaire de Lyon, présentant une neurosarcoïdose traitée par mmF seul ou en association avec des corticoïdes.

Au moment de l’étude, la durée moyenne de traitement par mmF était de 21 mois. 7 patients sur les 8 présentant une atteinte du système nerveux central (SNC) étaient en rémission sur le plan neurologique, rémission complète chez 6 d’entre eux. En revanche, les 6 patients qui présentaient initialement une atteinte hypothalamo-hypophysaire conservaient un dysfonctionnement hormonal. Chez un patient, le mmF avait été prescrit comme seul traitement d’induction. Les 3 patients qui avaient reçu du mmF en traitement d’entretien après une bonne réponse initiale aux corticoïdes n’ont pas présenté de rechute malgré la décroissance voire l’arrêt des corticoïdes. Parmi les 4 patients qui avaient présenté une réponse insuffisante aux corticoïdes plus ou moins associés à un traitement immunosuppresseur, 3 ont présenté une amélioration clinique et radiologique significative. En revanche, les 2 patients qui souffraient d’une atteinte musculaire n’ont pas été améliorés par le mmF. Si l’on prenait en compte les patients traités par corticoïdes avant l’introduction du mmF en excluant ceux avec une atteinte musculaire, la posologie moyenne de corticoïdes à l’issue du suivi était de 6mg/j versus 59mg/j au début du traitement par mmF. Aucun effet indésirable significatif n’a été rapporté.

Les données d’efficacité et de sécurité (y compris en termes de risque carcinologique) concernant l’utilisation du mmF en post-transplantation et dans les pathologies auto-immunes sont de plus en plus nombreuses. Cependant, aucune étude portant spécifiquement sur son intérêt dans la neurosarcoïdose n’avait été publiée jusqu’alors. Nous rapportons également le premier cas d’efficacité du mmF en monothérapie initiale dans cette indication. En revanche, deux points sont à souligner : les perturbations endocriniennes peuvent persister malgré l’évolution favorable des manifestations neurologiques et, d’autre part, l’atteinte musculaire semble réfractaire au traitement par mmF, comme précédemment décrit avec d’autres traitements immunosuppresseurs.

Ces données suggèrent que le mmF est efficace dans le traitement de l’atteinte centrale liée à la neurosarcoïdose avec une bonne tolérance et un effet d’épargne cortisonique.