Le cancer reste la première cause de décès par maladie chez l’enfant et l’adolescent. Des traitements innovants sont nécessaires pour augmenter les taux de guérison ainsi que la qualité de vie chez les adultes guéris d’un cancer pédiatrique. Depuis 2007, la réglementation européenne sur le médicament pédiatrique oblige les industriels à développer leurs médicaments chez l’enfant s’ils répondent à un besoin pédiatrique. Elle les récompense s’ils conduisent avec succès des plans d’investigation pédiatriques (PIP). Elle fait dérogation lorsque leur médicament ne concerne pas une maladie pédiatrique. Cinq ans après, le champ du développement pédiatrique des nouveaux anticancéreux a commencé à changer mais le compte n’y est pas encore : des médicaments obtiennent des dérogations alors qu’ils ont un mécanisme d’action pertinent pour un cancer pédiatrique ; des PIP sont très difficiles à réaliser car ils concernent des pathologies extrêmement rares chez l’enfant comme le cancer de la thyroïde ou le mélanome métastatique. Des changements dans la mise en œuvre de la réglementation sont nécessaires pour répondre aux besoins urgents des enfants et adolescents en situation d’échec thérapeutique pour un cancer. Il faut prendre en compte le mécanisme d’action d’un médicament plutôt que le type de cancer pour lequel il est développé chez l’adulte. Il faut favoriser et faciliter la coopération entre tous les acteurs et inscrire le développement pédiatrique des médicaments dans la stratégie de recherche clinique des groupes coopérateurs. Il faut mettre en œuvre de nouveaux types de partenariats pour répondre aux besoins des enfants et adolescents souffrant d’un cancer.

Cancer is the first cause of death by disease in children and adolescents. Innovative treatments are urgently needed to increase cure as well as quality of cure of survivors. Since 2007, the European Pediatric Medicine Regulation incites pharmaceutical companies to develop their drugs in children when they meet a pediatric need. They get a reward when they complete a pediatric investigation plan (PIP). They get a waiver if their drug does not meet a pediatric need. Five years later, the landscape of pediatric oncology drug development has started to change but we are still far from the goal: waivers are issued for drugs which are developed for adult malignancies that do not occur in children while they have a mechanism of action which is relevant for a pediatric malignancy; difficult to run PIP are requested for diseases occurring extremely rarely in children such as thyroid cancer or metastatic melanoma. Changes are needed in the implementation of the Pediatric Regulation. PIP should be based on the drug mechanism of action rather than the adult cancer indication. Cooperation with all stakeholders from pediatric oncology community, pharmaceutical industry, regulatory agencies, parents and patients associations as well as national and European agencies should be facilitated to run a strategy for new oncology drug development. New types of partnerships should be developed to meet the needs of children and adolescents with cancer.