This study aimed to gain a better understanding of the psychological impact of participating in a clinical trial for patients with Pompe disease (Acid Maltase Deficiency). Attitudes and expectations of adult patients with neuromuscular diseases regarding medical trials are as yet unreported. In order to learn about the psychological consequences of participating in a clinical trial, we conducted a prospective assessment of patients with late-onset Pompe Disease, a rare genetic condition, for which no treatment had been available before. This psychological study was carried out as an ancillary study to the randomized double-blind placebo-controlled trial described elsewhere (van der Ploeg et al., 2010van der Ploeg A.T., Clemens P.R., Corzo D., Escolar D.M., Florence J., Groeneveld G.J., et al. A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease N Engl J Med 2010 ;  362 : 1396-1406 [cross-ref]

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We assessed patients (n=8) at inclusion, and at 12 and 18 months for six psychological dimensions: depression (Beck Depression Inventory, BDI), hopelessness (Beck Hopelessness Scale, BHS), anxiety (STAI A-B), quality of life (Whoqol-26), social adjustment (S.A.S-self-report) and locus of control (IPC Levenson). We produced a self-administered questionnaire in order to assess the attitudes, motivations and expectations of patients during the trial.

At 12 months, mean social adjustment (SAS-SR, P=0.02) had improved, and at 18 months mean depression score had improved as well (BDI, P=0.03). The quality of life of patients (Whoqol-26) remained unchanged. Throughout the study, patients were more likely to have an internal locus of control than an external one (IPC Levenson). The self-administered questionnaire showed that patients’ expectations were disproportionate compared to the medical information they had received starting the trial. For all patients, the first motivation for being enrolled in a clinical trial was “to help research”, for half of them the motivation was to “improve their health”. Whether patients believed to be part of one group or another (placebo or treatment) depended on their subjective perception of improvement during the trial.

Given the small sample size, the conclusions of this study are preliminary. However, findings do suggest that there is a positive psychological impact of participating in a treatment trial. Moreover, the patients’ reactions upon unblinding have led us to recommend that patients be asked whether they would like their group assignation disclosed to them or not.

Cette étude vise à mieux comprendre l’impact psychologique de la participation à un essai clinique sur les patients atteints de la forme adulte de la maladie de Pompe. Les attitudes et les attentes des patients adultes atteints de maladies neuromusculaires concernant les essais cliniques n’ont pas fait l’objet d’étude systématique. Afin d’en apprendre davantage sur les conséquences psychologiques de la participation à un essai clinique, nous avons procédé à une évaluation prospective des patients avec une maladie génétique rare, la maladie de Pompe d’apparition tardive, pour laquelle aucun traitement n’était disponible auparavant. Cette évaluation psychologique des patients constitue une étude insulaire de l’étude randomisée en double insu contre placebo décrit ailleurs (van der Ploeg et al., 2010van der Ploeg A.T., Clemens P.R., Corzo D., Escolar D.M., Florence J., Groeneveld G.J., et al. A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease N Engl J Med 2010 ;  362 : 1396-1406 [cross-ref]

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Nous avons proposé aux patients (n=8) une évaluation de six dimensions psychologiques – la dépression (Beck Depression Inventory, BDI), le désespoir (échelle de désespoir de Beck, BHS), l’anxiété (STAI AB), la qualité de vie (WHOQOL-26), l’adaptation sociale (SAS-même rapport) et le lieu de contrôle (IPC Levenson) – à l’inclusion, et à 12 et 18 mois. Nous avons construit un auto-questionnaire en vue d’évaluer les attitudes, les motivations et les attentes des patients pendant l’essai.

Une amélioration significative de l’adaptation sociale (SAS-SR, p=0,02) est observée à 12 mois et une amélioration du score de dépression (BDI, p=0,03) est observé à 18 mois. Les scores de Qualité de vie (Whoqol-26) des patients sont stables. Tout au long de l’essai clinique, les patients étaient plus susceptibles d’avoir un locus de contrôle interne qu’externe. Un auto-questionnaire a montré que les espoirs des patients et les croyances sont plus forts que l’information médicale reçue. Pour tous les patients, la motivation première pour participer à l’essai est « d’aider la recherche », et pour une moitié d’entre eux la motivation est « d’améliorer leur santé ». La croyance personnelle à propos du groupe auquel ils appartiennent (placebo ou traitement) dépend de l’amélioration perçue par le patient au cours de l’essai.

Les conclusions de cette étude sont préliminaires, compte tenu de la taille réduite de l’échantillon, mais les résultats suggèrent qu’il y a un impact psychologique favorable sur les patients qui participent à un essai clinique. Cette étude suggère qu’il est nécessaire à la fin de l’essai de demander aux patients s’ils veulent être informés sur leur appartenance au groupe traité ou au groupe placebo.