La meilleure compréhension moléculaire de la tumorigenèse a permis le développement des thérapies ciblées. En oncologie endocrinienne, plusieurs molécules ont montré un bénéfice en termes de survie sans progression en phase III : le vandetanib et le cabozantinib pour le cancer médullaire de la thyroïde, le sorafenib pour le cancer différencié de la thyroïde et enfin l’évérolimus et le sunitinib pour les tumeurs neuro endocrines du pancréas. Les réseaux « tumeurs rares » ont permis la mise en place d’études randomisées pour les phéochromocytomes malins ou les corticosurrénalomes. Cependant, aucun facteur prédictif de réponse n’a été encore individualisé à ce jour. Nous discutons dans cette revue les dernières avancées en matière de thérapies ciblées des tumeurs endocrines concernant l’identification de facteurs pronostiques et prédictifs de réponse.

A better understanding of molecular mechanisms responsible for tumorigenesis has allowed the development of targeted drugs designed to improve the outcome of cancer. In endocrine tumors, several molecules have demonstrated efficacy in terms of progression free survival during phase III trials such as vandetanib and cabozantinib in medullary thyroid carcinoma, sorafenib in differentiated thyroid carcinoma and everolimus or sunitinib for pancreatic neuroendocrine tumors. Rare cancer network has allowed ongoing phase III trials in malignant pheochromocytoma and adrenocortical carcinoma. However, to date no specific predictive biomarker has yet been identified for a personalized cancer medicine. We review recent advances in endocrine oncology concerning molecular targets identification, targeted therapies and predictive or prognostic markers.