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Novel treatments for immune thrombocytopenia - 14/04/14

Doi : 10.1016/j.lpm.2014.02.006 
Andrew Shih 1, Ishac Nazi 1, John G. Kelton 1, Donald M. Arnold 1, 2,
1 McMaster University, Department of Medicine, Hamilton, Ontario, Canada 
2 Canadian Blood Services, Hamilton, Ontario, Canada 

Donald M. Arnold, HSC 3V-50, 1280 Main Street West, Hamilton, Ontario, Canada.

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Summary

Primary immune thrombocytopenia (ITP) is caused by platelet autoantibodies and T-cell dysregulation. Both platelets and their precursor megakaryocytes may be targeted leading to platelet destruction and underproduction. Current treatments for ITP are inadequate since they do not reverse the disease process and generally do not result in durable remissions. In addition, many treatments are limited by side effects including infection and potentially thrombosis. Novel agents that are currently in development target certain key steps in the disease process, including: (1) the interaction between T-cell and antigen presenting cells (CD40–CD154 interaction); (2) the binding of the Fc portion of platelet autoantibodies to Fc-receptors on macrophages (soluble Fc-RIIb); and (3) the signaling pathways leading to platelet phagocytosis by macrophages (Syk inhibition). Other strategies have been to augment platelet production by simulating thrombopoiesis or by neutralizing physiological inhibitors of megakaryopoiesis. Targeted therapies in ITP have the potential to improve disease morbidity and mortality while limiting systemic side effects. Before these agents can be used in practice, additional clinical studies are needed with rational study outcomes including platelet count, bleeding and quality of life. An individualized treatment strategy is needed for patients since ITP is a distinctly heterogeneous disease.

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Vol 43 - N° 4P2

P. e87-e95 - avril 2014 Retour au numéro
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  • Is B-cell depletion still a good strategy for treating immune thrombocytopenia?
  • Bertrand Godeau, Roberto Stasi
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  • Warm autoimmune hemolytic anemia: Advances in pathophysiology and treatment
  • M. Michel

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