Issus d’innovations thérapeutiques récentes, quatre médicaments ont retenus, cette année, notre attention. Il s’agit de l’ivacaftor ou Kalydeco^®, premier traitement étiologique de la mucoviscidose. Kalydeco^® est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6ans et plus, porteurs de la mutation G551D du gène CFTR (mutation CFTR-G551D). Le fumarate de bédaquiline ou Sirturo^® vient renforcer l’arsenal de la lutte contre les tuberculoses résistantes. L’Agence européenne des médicaments a recommandé son usage en thérapie combinée dans le traitement de la tuberculose multirésistante de l’adulte. Il inhibe spécifiquement l’ATP (adenosine 5’ triphosphate) synthase de la mycobactérie, une enzyme essentielle comme source d’énergie pour Mycobacterium tuberculosis. Cette inhibition provoque des effets bactéricides non seulement vis-à-vis des bacilles se répliquant mais aussi vis-à-vis des bacilles latents. Le florbétapir or Amyvid^® est le premier agent de contraste indiqué pour l’imagerie en tomographie par émission de positons (TEP) afin d’estimer la densité des plaques séniles de ß-amyloïde dans le cerveau de patients adultes ayant une déficience cognitive qui sont en cours d’évaluation pour une maladie d’Alzheimer et pour d’autres causes de déficience cognitive. Amyvid^® doit être utilisé en complément à l’évaluation clinique. Enfin le propranolol, un agent b-bloquant connu depuis longtemps pour traiter l’hypertension artérielle, connaît une nouvelle jeunesse pour traiter les hémangiomes graves des nourrissons.

Among the new molecular entities approved by the EMEA and the FDA in 2012, four have caught our attention for their significant contribution to the health of patient. First of all, among the notable 2012 approvals, is ivacaftor or Kalydeco^®. This is the first treatment that targets one of the gene defects that is underlying cause of cystic fibrosis. This is also an example of the promise of personalized medicine. The benefits with bedaquiline or Sirturo^® are its ability to likely provide clinically relevant activity as part of multi-drug regimens against tuberculosis (TB) based on clinical data in multi-drug resistant tuberculosis (MDR TB) patients, who were defined as being at least resistant against the two major tuberculostatic medicines (isaoniazide and rifampicine). On December 2012 and then, on December 2013, the FDA and European Medicines Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has recommended granting a conditional marketing authorization for Sirturo^® (bedaquiline), respectively, for use as part of a combination therapy for pulmonary multidrug resistant tuberculosis in adult patients when an effective treatment regimen cannot otherwise be composed for reasons of resistance or tolerability. Amyvid^®, which is a solution for injection that contains the active substance florbetapir (¹⁸F), is a radiopharmaceutical that emits low amounts of radiation and works by targeting and attaching to β-amyloid plaques in the brain. This enables doctors to know whether or not significant amount of plaques are present in order to know if the patient is unlikely or not, to have Alzheimer's disease. Finally, the last topics addresses the propranolol, which is a beta-blocker, used alone or together with other medicines to treat high blood pressure. Propranolol is gaining a new lease of life for treating infantile hemangioma.