La qualité de vie relative à la santé (QdV) est un des objectifs majeurs des essais cliniques en cancérologie. Cependant, l’analyse longitudinale de la QdV reste complexe et non standardisée. Les objectifs de ce travail étaient : 1) d’investiguer des méthodes statistiques pour mettre en évidence l’occurrence de l’effet Response Shift (RS), 2) d’investiguer le temps jusqu’à détérioration (TJD) d’un score de QdV comme modalité d’analyse longitudinale et 3) de comparer trois méthodes statistiques pour l’analyse longitudinale de la QdV par le biais de simulations.

Des analyses factorielles (AF) et des modèles issus de la théorie de réponse à l’item (IRT) ont été investigués pour caractériser l’occurrence de la RS. Différentes définitions de TJD ont été proposées dépendant du score de référence, de la différence minimale cliniquement importante, incluant ou non le décès comme évènement. Les simulations de données de QdV comparaient le modèle linéaire à effets mixte, un modèle d’IRT longitudinal et le TJD.

Les AF et les modèles IRT permettent de caractériser l’occurrence de la RS. Un package R a été créée intégrant les définitions de TJD. Une standardisation du TJD a été proposée selon les situations thérapeutiques, tenant compte d’un effet RS. Les simulations montrent que la puissance du TJD augmente en présence d’échelles multi-items et de données manquantes.

Le package R permet de réaliser facilement une analyse de TJD. Les résultats des simulations mettent en évidence des recommandations pour l’analyse longitudinale et seront renforcées par des analyses comparatives sur données réelles issues de plusieurs essais cliniques.