Le vandetanib a l’AMM chez les patients avec cancer médullaire de la thyroïde (CMT) localement avancé ou métastatique. Le but de cette étude rétrospective était de décrire l’efficacité et la toxicité du vandetanib, en dehors d’un protocole d’essai clinique. Soixante-huit patients ont reçu le vandetanib en France pendant l’ATU pour le traitement du CMT métastatique ou localement avancé, entre 2010 et 2012. Les caractéristiques des patients, les paramètres du traitement, son efficacité et ses effets secondaires ont été collectés rétrospectivement jusqu’au 31/12/2013 dans le cadre du réseau TUTHYREF. Huit patients ont été exclus (vandetanib non débuté ou déjà administré dans un protocole ou prescrit pour un cancer non CMT).Soixante patients ont été analysés, d’âge moyen 58ans, dont 39 hommes. Cinquante-six patients avaient un CMT métastatique et 4 un CMT localement avancé. La durée médiane de traitement était de 10 (0,3–36) mois, 15 patients étant sous traitement aux dernières nouvelles. La meilleure réponse morphologique était : réponse complète (2 %), partielle (21 %), maladie stable (57 %) et progression (20 %). Tous les patients ont présenté au moins un effet secondaire : cutané (n=34), digestif (n=33) ou asthénie et chez 17 patients un QTc allongé à l’électrocardiogramme (2 cas>500ms, 1 cas de trouble du rythme après diarrhée sévère avec décès). Seize patients ont arrêté le vandetanib pour effet secondaire. Le vandetanib est une option thérapeutique efficace pour certains patients avec CMT localement avancé ou métastatique, agressif ou symptomatique, mais les effets secondaires doivent être pris en charge attentivement. L’éducation thérapeutique est importante.