Le vismodegib, inhibiteur de la voie Hedgehog, est la première thérapie ciblée efficace du carcinome basocellulaire (CBC) inopérable. Son évaluation est en cours (étude M028295-CBC Roche) pour le traitement des CBC multiples sporadiques et du syndrome de Gorlin (SG). La microscopie confocale permet de manière non invasive le diagnostic du CBC.

Vingt CBC de SG ont été évalués chez un même patient traité par vismodegib à la dose de 150mg par jour per os. Chaque CBC était confirmé par un aspect typique en microscopie confocale (caméra manuelle VivaScope 3000, Caliber). De plus, 2 lésions étaient biopsiées au punch de 2mm avec histologie confirmative, selon les exigences du protocole. À j0 et j90, chaque CBC était évalué conjointement par deux observateurs sur l’aspect clinique et en MC sur la présence ou l’absence de nodules typiques de CBC : images arrondies peu reflétantes avec aspect « feuilleté » ou « cloisonné », entourées d’une zone noire ou d’un vaisseau.

L’évaluation initiale clinique montrait des CBC typiques du SG, d’aspect perlé, le plus souvent pigmentés, et en MC dans tous les cas des nodules typiques de CBC. À j90, tous les CBC avaient régressé à l’état de simple trace résiduelle (12/20) ou réduit de plus de 50 % (8/20). La MC montrait dans 55 % des cas (11/20) la disparition des nodules typiques de CBC, ce qui correspondait cliniquement à une simple trace de CBC dans tous les cas sauf 1 (10/11). À l’inverse, la persistance de nodules typiques en MC correspondait dans tous les cas sauf 2 (7/9) à un aspect perlé encore visible du CBC régressif.

La régression clinique totale ou seulement partielle des CBC sous vismodegib est bien corrélée en MC à la disparition ou au contraire à la persistance d’images de nodules typiques. Toutefois dans 2 cas de CBC réduits à l’état de trace, la MC retrouvait encore un aspect typique de CBC.

La microscopie confocale in vivo peut constituer un moyen de contrôler la qualité microscopique de la régression des CBC au cours d’un traitement par vismodegib.