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Rationnel et modalités de prescription du ruxolitinib dans les myélofibroses - 23/03/15

Doi : 10.1684/bdc.2013.1792 
Richard Lemal 1, , Marie Robin 2, Aurélie Ravinet 1, Victoria Cacheux 1, Romain Guièze 1, Jacques-Olivier Bay 1
1 CHU de Clermont-Ferrand, CHU Estaing, service d’hématologie clinique adulte et de thérapie cellulaire, université d’Auvergne CREaT-EA 7283, Inserm CIC-501, 63000 Clermont-Ferrand, France 
2 AP-HP, hôpital Saint-Louis, service d’hématologie-greffe, 75010 Paris, France 

*Tirés à Part

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Résumé

Le ruxolitinib est un inhibiteur de la voie JAK/STAT qui permet d’obtenir une nette amélioration des signes généraux chez les patients atteints de myélofibrose primitive ou secondaire à un autre syndrome myéloprolifératif. Les premières données en termes de survie globale permettent, avec un recul encore limité, d’espérer pouvoir enfin modifier le devenir des patients atteints de cette pathologie pour laquelle les ressources thérapeutiques restaient jusqu’alors plutôt palliatives. Suite à ces résultats encourageants, le ruxolitinib a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. En France, la Commission d’autorisation de mise sur le marché a permis, dès avril 2012, la prescription du ruxolitinib dans le cadre d’une Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte, et une Autorisation de mise sur le marché (AMM) a été validée fin août 2012.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Abstract

Ruxolitinib is a JAK/STAT inhibitor, which has demonstrated clinical benefits in patients with intermediate-2 and high-risk myelofibrosis. Moreover, first results of recent clinical trials show a trend to better overall survival with ruxolitinib, which allows to hope that we will soon be able to change the natural evolution of this poor outcome disease. With such results, ruxolitinib quickly obtained the Food and Drug Administration (FDA) approval in the United States of America. In France, ruxolitinib is now available, allowing its administration to symptomatic myelofibrosis patients.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : myélofibrose primitive, ruxolitinib, splénomégalie, syndromes myéloprolifératifs

Key words : ruxolitinib, primary myelofibrosis, myeloproliferative syndrome, splenomegaly


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Vol 100 - N° 9

P. 897-902 - septembre 2013 Retour au numéro
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