Actuellement, en cancérologie, une nouvelle molécule n’a que 5 % de chances d’intégrer le marché du médicament. Une des actions identifiées pour pallier à ce problème serait de réaliser des essais cliniques exploratoires dits de phase 0, conduits avant les essais de phase 1 d’escalade de doses et de recherche de toxicité. Les essais de phase 0 constituent une première administration de la molécule à l’homme, à doses faibles, sur un nombre réduit de patients et sur une période courte. Les objectifs sont de valider les hypothèses précliniques et d’acquérir des données pharmacocinétiques et pharmacodynamiques permettant de mieux justifier le rationnel scientifique des études. Nous nous sommes intéressés au développement actuel de ces essais de phase 0 et à leur utilité pour le développement de nouvelles molécules en cancérologie. Pour cela, nous avons fait une synthèse de la littérature de 2006 à 2009, pour mieux préciser la logique de ces essais de phase 0 et les questions relatives à leur mise en place. Une trentaine d’articles relatifs sur les essais de phase 0 a été publiée. Les champs concernés sont la cancérologie et la pharmacologie. Les essais de phase 0 sont abordés dans la littérature de manière théorique, selon le point de vue de l’académique, de l’industrie pharmaceutique et du patient. Si les essais cliniques exploratoires de phase 0 constituent une perspective d’avenir pour le développement de thérapeutiques ciblées contre le cancer, les applications cliniques de ces essais nécessitent d’être précisées.

Currently in oncology a novel agent entering development has only 5% chance of making it to commercial use. One of the ways to mitigate this problem would be to conduct exploratory or ‘phase 0’ clinical trials, conducted before phase 1 dose-escalation safety and tolerance studies. These phase 0 studies are a first administration of the novel agent to humans, at limited doses, on a small number of patients and over a short period. The objectives are to validate preclinical development and to acquire pharmacokinetic and pharmacodynamic data in order to better justify the scientific rational. In this article, we focus on phase 0 trials and their usefulness for the development of new drugs in oncology. We performed a literature review of questions related to phase 0 trials in articles published during 2006 to 2009. Thirty articles on phase 0 clinical trials have been published. The affected fields are oncology and pharmacology. Phase 0 clinical trials are discussed in the literature in terms of theoretical issues and from academic, pharmaceutical industry and patient point of views. If phase 0 clinical trials are a future prospect for drug development against cancer, the clinical applications of these trials need to be specified.