Accès aux essais précoces de nouveaux médicaments anticancéreux pour les enfants et les adolescents en France - 29/05/15

Doi : 10.1016/j.oncohp.2015.04.001 
G. Vassal a, b, , N. André c, d, P. Leblond e, B. Geoerger f, I. Aerts g, F. Doz g, h, D. Frappaz i, A. Verschuur c, P. Chastagner j, N. Corradini k, J. Landman-Parker l, m, A. Baruchel n, o, M. Gambart p, S. Ducassou q, N. Entz-Werlé r, s, J. Michon g

au nom du Groupe de pharmacologie de la Société française des cancers et leucémies de l’enfant (SFCE) et du Groupe coopérateur SFCE

a Direction de la recherche clinique, Gustave-Roussy, 94805 Villejuif, France 
b Université Paris-Sud, 91400 Orsay, France 
c Service de pédiatrie et oncologie pédiatrique, hôpital La Timone, AP–HM, 13385 Marseille, France 
d Aix-Marseille université, Inserm, CRO2 UMR_S 911, 13385 Marseille, France 
e Service de cancérologie pédiatrique, centre Oscar-Lambret, 59900 Lille, France 
f Département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent, Gustave-Roussy, 94805 Villejuif, France 
g Département d’oncologie pédiatrique, adolescents et jeunes adultes, Institut Curie, 75005 Paris, France 
h Université Paris Descartes, Sorbonne Paris-Cité, 75005 Paris, France 
i Institut d’hématologie et d’oncologie pédiatrique, 69008 Lyon, France 
j Département d’oncologie pédiatrique, hôpital d’Enfants, CHRU Nancy, 54511 Vandœuvre-les-Nancy, France 
k Département d’oncologie pédiatrique, hôpital Mère–Enfant, CHU de Nantes, 7, quai Moncousu, 44400 Nantes, France 
l Service d’hématologie immunologie oncologie pédiatrique, hôpital Armand-Trousseau, AP–HP, 75012 Paris, France 
m Université Pierre-et-Marie-Curie, 75012 Paris, France 
n Service d’hématologie, hôpital Robert-Debré, AP–HP, 75019 Paris, France 
o Université Paris-Diderot, 75013 Paris, France 
p Service de pédiatrie–hématologie immunologie oncologie, hôpital des Enfants, 31059 Toulouse, France 
q Unité d’oncologie et hématologie pédiatrique, CHU de Bordeaux, 33076 Bordeaux, France 
r Pédiatrie onco-hématologie, CHU Hautepierre, 67008 Strasbourg, France 
s EA3430, université de Strasbourg, 67008 Strasbourg, France 

Auteur correspondant. Gustave-Roussy, 114, rue Édouard-Vaillant, 94805 Villejuif, France.

Résumé

Le cancer reste la première cause de décès par maladie chez l’enfant et l’adolescent. Donner un large accès aux innovations thérapeutiques est un objectif stratégique majeur de l’onco-hématologie pédiatrique en Europe.

Objectif

Analyser la participation des enfants et adolescents aux essais précoces de nouveaux médicaments anticancéreux en France.

Méthode

Les données saisies des essais précoces ouverts aux inclusions dans les centres de la SFCE de 2010 à 2013 ont été exploitées.

Résultats

Trente-sept essais précoces ont inclus 607 patients (487 porteurs d’une tumeur solide [80 %], 120 d’une leucémie ou d’un lymphome [20 %]). Il s’agissait de 15 essais de phase 1, 5 de phase 1/2 et 17 de phase 2 évaluant 33 nouveaux médicaments (66 % de thérapies ciblées) et une nouvelle formulation. Soixante-huit pour cent étaient des essais internationaux du réseau européen ITCC. Soixante-deux pour cent étaient promus par un industriel du médicament. En 2013, il y a eu 195 inclusions, soit +77 % par rapport à 2010, dans 30 essais ouverts. Les inclusions en France représentent 50 % des inclusions dans le réseau européen ITCC sur les 10 dernières années.

Conclusion

La France est attractive et leader en Europe. Il existe une dynamique de réseau qui est claire et efficace avec un nombre d’essais ouverts par an qui a triplé en 4ans et un nombre d’inclusions qui a presque doublé. Mais ceci reste insuffisant par rapport aux besoins médicaux et aux attentes des parents et des patients. L’objectif est de doubler les inclusions dans un essai précoce à l’issue du Plan Cancer 3.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

Cancer is the leading cause of disease-related death in children and adolescents. Providing access to innovative therapies is a key strategic goal in pediatric oncology hematology in Europe.

Objective

To study participation of children and adolescents to early drug trials of new oncology drugs in France.

Method

Data from all phase 1, phase 1/2 and phase 2 trials open to accrual in the SFCE centers from 2010 to 2013 have been collected and analyzed.

Results

Thirty-seven early drug trials recruited 607 patients (487 with a malignant solid tumors [80%]; 120 with a hematological malignancies [20%]). There were 15 phase 1, 5 phase 1/2 and 17 phase 2 trials evaluating 33 new anticancer drugs (66% were targeted therapies) and one new formulation. Sixty-eight percent were international trials run within the ITCC European network. Sixty-two percent were industry-sponsored trials. In 2013, there were 195 inclusions in 30 trials, representing +77% as compared to 2010. Ninety percent of inclusions were in the 12 centres of the SFCE Pharmacology Group. Inclusions in France accounted for 50% of all inclusions in ITCC over a period of 10 years.

Conclusion

The field of development of innovative therapies for children and adolescents with cancer is European and France is attractive and leader in Europe. A 3-fold increase in the number of trials and a nearly doubling of the number of yearly inclusions over 4 years clearly illustrate a dynamic activity and a real momentum. However, this lags beyond the real medical needs and parents expectations for children and adolescents dying of cancer each year. The National Cancer Plan 3 goal is to more than double access to innovative therapies.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Innovation, Phase 1, Cancer, Leucémie, Rechute

Keywords : Innovation, Phase 1, Cancer, Leukemia, Relapse


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