L’ipilimumab (IPI) a obtenu une AMM à la dose de 3mg/kg toutes les 3semaines, pour un total de 4 doses, en 2^e ligne dans le traitement du mélanome avancé, puis en 1^re ligne sur la base de données rétrospectives. Sa mise à disposition est limitée au remboursement chez les patients BRAF non mutés. Nous présentons les premières données de vie réelle de patients français traités par IPI recueillies dans la cohorte MelBase.

MelBase, base de données clinico-biologique (25 centres, labellisée INCA) est dédiée au suivi prospectif des patients avec mélanome de stade III inopérable ou IV naïfs de tout traitement systémique non adjuvant. Depuis mars 2013, 563 patients ont été inclus. Les données de 143 patients (hors essai clinique) ont été extraites (12/02/2015) en 2 sous-groupes : traités en 2^e ligne ou plus (g2), et traités en 1^re ligne (g1).

Les caractéristiques démographiques et les suivis médians sont présentés dans le tableau. Les données d’efficacité de g1 sont : médiane de survie globale (SG) non atteinte, SG à 1 an estimée à 62,2 % (IC 95 % 49,3–78,5), survie sans progression (PFS) de 3,7 mois (IC 95 % 3,1–4,7). Les taux de réponse et de contrôle sont respectivement de 21 % et 52 % (56 patients évalués). Concernant g2 : SG de 7,2 mois (IC95 % 5,7–NA), PFS de 3,5 mois (IC95 % 3–5,3), SG à 1 an estimée à 36,4 % (IC95 % 22,7–58,5). Les taux de réponse et de contrôle sont respectivement de 11 % et 44 % (27 patients évalués). Le nombre de doses reçues en moyenne est de 3,3 (1–4) pour sg1 (14 patients en cours de traitement) et 3,2 (1–4) pour sg2 (4 patients en cours de traitement).

Les toxicités sont détaillées dans le tableau. Dans g1 : 54 % des patients ont présentés des toxicités imputables (tous grades) dont 17 % de grade≥3 (17 patients hospitalisés). Dans g2 : 53 % des patients ont eu des toxicités imputables (tous grades) et 24 % de grade≥3 (12 patients hospitalisés pour toxicité et aucun décès).

Nos résultats sur cette population traitée en première et seconde ligne sont comparables à ceux rapportés dans les autres études européennes (Italie, Royaume-Uni). Cependant, du fait d’un accès retardé à IPI en 1^re ligne, peu de données de vie réelle ont été décrites en Europe. Nos résultats suggèrent un bénéfice plus important en première ligne (meilleure efficacité et moins de toxicités sévères) alors que les caractéristiques démographiques sont comparables, à l’exception du taux de mélanomes mutés BRAF (33 % g2 versus 9 % g1) et de l’ECOG. En France, les patients mutés BRAF ont eu un accès limité à IPI.

Nos résultats montrent l’importance de la cohorte MelBase, tant du point de vue scientifique pour une réflexion sur les stratégies thérapeutiques et la recherche de biomarqueurs (en cours), que médico-règlementaire pour optimiser l’accès aux soins de nos patients.