Le pédiatre est souvent conduit à prescrire hors des indications et recommandations de l'autorisation de mise sur le marché, car les médicaments sont peu ou mal évalués chez l'enfant. Ceci a conduit l'Union européenne à mettre en oeuvre une réglementation favorisant, par des mesures incitatives pour les firmes pharmaceutiques, le développement et l'évaluation des médicaments pédiatriques, à l'instar des États-Unis.

Méthode. - Pour évaluer la situation actuelle des agents de chimiothérapie des cancers, nous avons analysé l'information pédiatrique disponible dans le dictionnaire Vidal® 2000 pour les médicaments de chimiothérapie cytotoxique.

Résultats. - Parmi les 76 produits décrits, 48 étaient utilisés pour traiter les cancers de l'enfant. Une indication thérapeutique pédiatrique n'était présente que pour 29 % d'entre eux. L'enfant n'était mentionné dans la rubrique posologie que dans 56 % des cas, et dans les rubriques mise en garde ou contre-indication dans 17 % d'entre eux. Aucune information pédiatrique n'était disponible dans dix cas (21 %).

Discussion. - La pauvreté de cette information pédiatrique disponible dans le résumé des caractéristiques du produit contraste avec les nombreuses études cliniques et pharmacologiques conduites et publiées par les sociétés d'oncologie pédiatrique et les groupes coopérateurs. En effet, près de 80 % des enfants sont traités dans le cadre de protocoles prospectifs évalués de recherche thérapeutique. Au total, les médicaments de chimiothérapie ont été évalués chez l'enfant mais l'information pédiatrique officielle est pauvre. Les données bibliographiques disponibles permettent d'améliorer significativement et simplement cette situation. En revanche, des études prospectives sont nécessaires pour mieux définir les posologies chez les jeunes enfants de moins d'un an, pour évaluer les séquelles à long terme chez les patients guéris, pour mettre à disposition des formes galéniques adaptées pour la chimiothérapie orale.

Conclusion. - Des mesures incitatives sont nécessaires de façon urgente pour faciliter l'accès aux innovations thérapeutiques en cancérologie et leur développement chez l'enfant.

Paediatric medicines are often prescribed off label because appropriate clinical and pharmacological studies have not been conducted in children. A European directive is being written to promote the development of paediatric medicines through incentives to pharmaceutical companies, as is already the case in the US.

Method. - In order to evaluate the status of anticancer drugs, we analyzed the paediatric information available in the Vidal® 2000 dictionary for cytotoxic chemotherapy.

Results. - Among the 76 products, 48 were currently used to treat children with cancer. An indication for paediatric use was described in only 29% of them. Paediatric use was mentioned in the posology chapter in 56% of cases, and in the warning or contra-indication chapter in 17% of cases. Ten products (21%) were devoid of paediatric information.

Discussion. - The paucity of this official paediatric information contrasts with the number of clinical and pharmacological studies that have been conducted and published by paediatric oncology societies and groups. Indeed, almost 80% of children with cancer are treated using prospective therapeutic research protocols. In conclusion, anticancer medicines have been evaluated in children, but official paediatric information is poor. This situation can be significantly improved with the literature currently available. On the other hand, prospective clinical studies are needed to better define the optimal dose in children under one year of age, to evaluate long-term sequelae in cured patients and to provide appropriate galenic forms for oral chemotherapy.

Conclusion. - Incentives are urgently needed to facilitate access to therapeutic innovations in oncology and their development in children with cancer.