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RFL - Revue francophone des laboratoires
Volume 2016, n° 480
page 15 (mars 2016)
Doi : 10.1016/S1773-035X(16)30073-9
Générales

Le premier facteur anti-hémophilique à effet rémanent
 

J.-M. M

La biopharma Baxalta Incorporated (Cambridge, Massachusetts), a annoncé que la FDA a approuvé son produit Adynovate [Antihemophilic Factor (Recombinant), PEGylated], un Facteur VIII recombinant (rFVIII), un traitement de l’hémophilie A à demi-vie circulatoire prolongée (extended circulating half-life ), développé à partir de son produit Advate [Antihemophilic Factor (Recombinant)].

Adynovate est indiqué chez l’adolescent à partir de 12 ans et chez l’adulte. Comme le souligne son promoteur, la technologie de pegylation permet de prolonger le délai entre deux administrations à titre prophylactique du produit et permet de réduire celles-ci à 2 par semaines par rapport aux 4 habituelles, du fait de la freination de la clairance par l’organisme. Lors des essais cliniques on a pu noter une réduction de 95% des saignements par rapport au traitement à la demande. Dans le groupe des patients recevant Adynovate, 40% n’ont eu aucun saignement.

Le développement de ce nouvel agent antihémophilique est justifié par un constat médico-social. « Les sujets ayant une hémophilie désirent réduire leurs saignements et ne pas laisser leur hémophilie diriger leur vie , explique Val Bias, directeur général de la National Hemophilia Foundation américaine, en avoir l’option donne le pouvoir aux patients de prendre les meilleures décisions pour prendre soin d’eux-mêmes » .

Le Laboratoire Baxalta est depuis longtemps impliqué dans le traitement de l’hémophilie et dans le souhait de répondre aux besoins des patients en termes de traitements préventifs moins contraignants. Il ambitionne de devenir un leader mondial dans ce domaine en lançant quelque 20 traitements d’ici cinq ans, selon son PDG Ludwig Hantson.

Au cours de l’essai prospectif multicentrique de phase 3, sur lequel s’est basée la FDA, Adynovate a démontré son efficacité en tant que traitement prophylactique de routine aussi bien que traitement à la demande lors d’épisodes de saignements. Les patients inclus avaient de 12 à 65 ans et recevaient soit Adynovate en prophylaxie bi-hebdomadaire (40-50 UI/kg, n = 120) ou Adynovate en traitement à la demande (10-60 UI/kg, n = 17).

On a constaté dans le groupe prophylaxie une réduction de 95% des saignements annuels comparativement au groupe traitement à la demande (taux de saignement annuel médian [median annual bleed rate /ABR] : 1,9 vs . 41,5). Au cours de l’étude, 38% des sujets du groupe prophylaxie n’ont eu aucun saignement, et 57% n’ont eu aucune hémorragie intra-articulaire au cours des 6 mois de l’essai. Aucun des patients de l’essai n’a développé d’inhibiteurs contre Adynovate.

Des études complémentaires préciseront la place d’Adynovate chez l’hémophile sévère subissant une chirurgie et chez l’enfant hémophile sévère de moins de 12 ans. Des dossiers du produit vont être présentés au Japon et à l’Union européenne.



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© adimas


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Source

 
Baxalta Incorporated. www.baxalta.com/.

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