Le pseudoxanthome élastique (PXE), maladie rare et héréditaire du tissu conjonctif, peut se compliquer d’une néovascularisation choroïdienne (NVC) qui conduit à une baisse irréversible de l’acuité visuelle (AV). Cette étude décrit l’efficacité et la tolérance de ranibizumab chez des patients présentant une NVC secondaire au PXE.

Étude observationnelle multicentrique (n=23), nationale de cohorte historico-prospective réalisée en France chez des patients traités par ranibizumab pour une NVC secondaire au PXE à partir d’octobre 2011. Le nombre moyen annuel d’injections de ranibizumab depuis son initiation et les raisons de son administration, l’évolution ophtalmologique (meilleure acuité visuelle corrigée [MAVC] en lettres ETDRS), et les données de sécurité ont été décrits.

Parmi les 72 patients (98 yeux) analysés, âgés en moyenne de 59,6±8,3ans, la majorité étaient des hommes (54,2 %). Les NVC étaient rétrofovéolaires ou juxtafovéolaires (73,4 %) et l’AV initiale moyenne était de 64,6 lettres ETDRS. Le traitement par ranibizumab était initié pour la perte d’AV, la progression des NVC et la diffusion angiographique. L’AV moyenne des yeux analysés était relativement stable avec 62,3 lettres à 2ans. L’AV était stabilisée ou améliorée (variation de l’AV comprise entre −15 lettres et +15 lettres ETDRS ou supérieure à 15 lettres) pour 88,6 % des yeux à 2ans. Aucun décès et aucun nouveau signal de tolérance n’ont été observés.

Chez les patients présentant des NVC secondaires au PXE, le traitement par ranibizumab permet de maintenir une AV stable à 2ans. Le traitement était bien toléré par les patients.

Pseudoxanthoma elasticum (PXE), a rare hereditary connective tissue disorder, may be complicated by angioid streaks (AS) and choroidal neovascularization (CNV), which may lead to irreversible loss of visual acuity (VA). Here we describe the safety and efficacy of ranibizumab in patients with CNV secondary to PXE.

A multicenter (n=23), observational study of a retrospective/prospective cohort, performed under real world conditions in France in all patients with CNV secondary to PXE who received at least one ranibizumab injection as of October 2011. The study objectives were to describe the mean annual number and reason for ranibizumab injections since initiation, evolution of best-corrected visual acuity (BCVA by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS] letters), and safety.

Patients (n=72; 98 eyes) had a mean age of 59.6±8.3years and consisted of 54.2% men. The criterion for retreatment was based mainly on loss of VA, progression of CNV and angiographic leakage. CNV was primarily subfoveal or juxtafoveal (73.4%), and the initial mean VA was 64.6 ETDRS letters. On average, visual acuity of all eyes analyzed was relatively stable during the 2-year follow-up (62.3 letters vs 64.6 letters at the first injection), and 88.6% of eyes maintained VA between −15 and +15 letters or gained over 15 letters. No deaths or new intolerances were described.

These results showed that ranibizumab was able to maintain stable VA in clinical practice for at least 2years in patients with CNV secondary to PXE, and to significantly reduce the frequency of neovascularization relapses, with a limited number of injections. The treatment was well tolerated by the patients.