L’ustekinumab est un anticorps monoclonal dirigé contre la sous-unité p40 de l’interleukine-12/23. Il a été montré supérieur au placebo dans l’induction de la réponse et le maintien de la rémission chez les patients adultes atteints de maladie de Crohn modérée à sévère, mais pas encore étudié en pédiatrie.

Décrire la sécurité et l’efficacité de l’ustekinumab chez les enfants atteints de maladie de Crohn réfractaire.

Nous rapportons six patients (4 garçons) qui ont reçu de l’ustekinumab dans notre centre entre février et octobre 2014 pour maladie de Crohn réfractaire aux anti-TNF.

L’âge médian au début de l’ustekinumab était de 16,4ans (10,7–18,2) et la durée médiane de la maladie était de 3,6ans (1,0–8,4). La localisation de la maladie distale selon la classification de Paris était L1 chez 1 patient, L3 chez 4 et pas atteinte colique chez 1 ; la localisation haute était : L4a chez 2 patients et L4b chez 2. Le phénotype était non pénétrant non sténosant dans 5 cas et sténosant dans 1. Aucun patient n’avait de maladie périanale. Tous les patients avaient échoué ou étaient intolérants aux immunomodulateurs (5 patients à l’azathioprine, 6 au méthotrexate). Tous avaient eu un échec d’infliximab (2 avaient interrompu pour perte de réponse, 2 pour allergies ou événements indésirables et 2 pour les deux raisons). Cinq patients avaient échoué à l’adalimumab, et un n’en avait pas reçu. Un patient avait eu deux résections intestinales avec stricturoplasties. À l’initiation de l’ustekinumab, quatre patients étaient sous prednisone et 3 sous méthotrexate. L’ustekinumab était administrée par voie sous-cutanée à la dose de 45mg (si le poids≤45kg) par semaine ou 90mg (si le poids>45kg) par semaine, pendant trois semaines pendant le traitement d’induction. Après le traitement d’induction, 3 patients ont eu une réponse clinique, 1 était en rémission clinique et 2 n’ont pas eu de réponse. Cinq patients ont continué le traitement d’entretien de 45mg toutes les 8 semaines ou 90mg toutes les 8 semaines en fonction de la posologie reçue lors de l’induction. Une augmentation de la dose était nécessaire dans deux cas. Au total, les patients ont reçu une médiane de 6,5 doses (3–9) d’ustekinumab. La réponse au traitement d’entretien a été évaluée après une période médiane de 5,1 mois (3,7 à 7,1) : 1 patient était en rémission clinique, 2 avaient une réponse clinique et 2 n’ont eu aucune réponse, dont l’un a nécessité une colectomie subtotale avec iléostomie. Aucun événement indésirable n’a été noté.

L’ustekinumab est bien toléré chez les patients pédiatriques. Plus de données sont nécessaires pour confirmer l’efficacité montrée chez l’adulte.