Le cancer médullaire de la thyroïde (CMT) est rare chez l’enfant, presque toujours héréditaire, associé à une néoplasie endocrinienne multiple (NEM) 2A ou B. La survenue d’un CMT dans une NEM est quasi-systématique, ce qui conduit à proposer une thyroïdectomie prophylactique en cas de diagnostic présymptomatique. En l’absence d’un diagnostic précoce, l’évolution métastatique, ganglionnaire et pulmonaire est inéluctable. Le traitement de ces formes disséminées n’est pas codifié. L’apparition récente de thérapeutiques ciblées pour le gène RET, les inhibiteurs de tyrosine-kinase, a ouvert de nouvelles perspectives pour ces patients jusque-là non curables. Nous rapportons l’observation d’une enfant traitée par vandétanib à l’âge de 11 ans, sans chirurgie thyroïdienne, pour laquelle l’efficacité thérapeutique et la tolérance du traitement ont été satisfaisantes sur 5 ans.

Medullary thyroid carcinoma (MTC) is a rare cancer during childhood. MTC is sporadic in approximately 80% of cases and hereditary in 20%. When hereditary, it can be associated with other endocrine neoplasias and/or typical nonendocrine diseases, thus configuring the multiple endocrine neoplasia (MEN) syndromes. Children with clinically obvious MTC belong to MEN 2A or 2B families, related to RET mutations. The standard treatment is total thyroidectomy and central neck dissection. However, treatment of advanced MTC has not yet been standardized, even if a new tyrosine kinase inhibitor specific to RET mutation has changed the outcome of such patients. Vandetanib plays a role in the treatment of children with metastatic, locally advanced and nonoperable MTC, with good tolerance. We report the 5-year treatment of an 11-year-old patient, with vandetanib and without thyroid surgery.