La sclérodermie cutanée (SC) est la forme la plus fréquente de sclérodermie chez l’enfant, elle comprend 5 formes cliniques : en plaque, linéaire (monomélique, coup de sabre, Parry-Romberg), généralisée, mixte et pansclérotique. Il n’existe pas de traitement consensuel cependant, plusieurs séries (4 prospectives et 6 rétrospectives (7 à 39 patients) ont rapporté une efficacité du méthotrexate (MTX) en association aux corticostéroïdes systémiques (CS). Dans notre pratique clinique, certains patients vont présenter une résistance vraie (progression de la maladie sous traitement). La fréquence de ces résistances et le profil des patients non répondeurs n’ont pas été étudiés. L’objectif de notre étude était d’en étudier les caractéristiques.

Étude rétrospective multicentrique française. Recueil des données via un questionnaire standardisé. Inclusion des patients≤18 ans avec SC traitée par MTX≥4 mois. Évaluation entre 4 et 12 mois.

Notre série comprenait 42 patients (8 garçons et 34 filles) issus de 12 centres dermatologiques français (27 contactés). Âge moyen à l’apparition de la maladie 7 ans et 8 mois (±3 ans et 8 mois). Forme linéaire la plus fréquente (33 %). Délai médian introduction du MTX : 4 mois, posologie moyenne 12mg/m² ; CS à l’initiation : 25 (60 %). Signes sévérité cutanés : 44 %. Manifestations extra-cutanées (limitation des amplitudes articulaires majoritairement) : 53 %. Seuls 3 patients sur 42 (7 %) étaient résistants au MTX. Vingt-quatre (57 %) étaient améliorés, 16 (38 %) stables. Les 3 résistants présentaient une forme pansclérotique, généralisée ou type Parry-Romberg. Les autres caractéristiques cliniques ne différaient pas des autres patients (début de la maladie, signes d’activité de la maladie, délai avant introduction du MTX, association à des CS à l’initiation).

Nous rapportons la plus grande série rétrospective d’enfants traités par MTX. Cette étude montre que la résistance au MTX est rare (7 % vs 11 % dans la littérature). Cependant, la comparaison entre études est difficile : caractère rétrospectif, schémas thérapeutiques et modalités d’évaluation variables. Les formes résistantes ne semblent pas avoir de caractéristiques particulières les distinguant des autres. Nous observons cependant, comme décrit dans la littérature, la résistance de la forme pansclérotique. Contrairement à certaines observations, nous n’observons pas que la résistance soit associée à un âge plus jeune.

Les résistances au MTX sont rares et il ne semble pas y avoir de profil particulier des patients résistants qui puisse guider le clinicien dans sa prescription thérapeutique et l’évaluation de la réponse à venir.